有毒分子可能会导致肌肉萎缩症最常见的类型

医生在弗吉尼亚大学卫生系统第一次表明,视觉摆脱有毒RNA(核糖核酸)在肌肉细胞可以逆转肌强直性营养不良,成年人中最常见的类型的肌肉萎缩症。

在美国大约有40000人有肌强直性肌肉萎缩症(MMD)。疾病可以导致缓慢、渐进的浪费肌肉,不规则的心跳,白内障和胰岛素抵抗。很多人都不知道他们有多党民主运动,直到十几岁或者二十几岁。

理论证明毒性RNA参与肌强直性肌肉萎缩症,由玛尼博士领导的一个研究小组马哈,UVa病理学家,复制小鼠的疾病。“我们在小鼠模型显示,当你把这个有毒的RNA小鼠肌强直性营养不良的各个方面,”马哈说。“那么,当你带走毒性RNA,老鼠恢复正常。”

马哈德文希望这项研究可能导致多党民主运动在未来几年内的新疗法。“如果我们开发一种治疗沉默毒性RNA分子的表达,这将是一个可行的方法来治疗患有肌强直性肌肉萎缩症,”他说。马哈德文的研究发表在2006年9月出版的自然遗传学。

RNA是第二步的DNA转化为蛋白质,确定人体细胞的功能。肌强直性肌萎缩症是一种疾病的第一个例子造成的有毒的RNA。

1992年,马哈发现了基因突变导致肌强直性肌肉萎缩症(1型)在加拿大作为一个研究小组的一部分。突变是一个数量的增加CTG重复的基因称为DMPK。每个人都与肌强直性肌肉萎缩症,突变19号染色体上,这是现在一个基因的一部分,为肌强直性营养不良的诊断测试。

在最新的研究中,马哈和他的同事创造了一个新的类型的小鼠模型有许多额外的CTG重复的副本,每一个连接到DNA的蛋白质在显微镜下呈现绿色。他们还集成的“开关”多党民主运动的老鼠,给他们强力霉素,激活一种抗生素,在他们的饮用水。

当老鼠开始产生许多复制的RNA CTG重复,他们开发了1型多党民主运动的特点在几周内,包括无法放松肌肉和心脏节律异常。强力霉素停止时,老鼠停止生产毒性RNA和恢复正常,除了例心脏时严重受损。

然而,到目前为止,马哈和其他科学家无法解释到底发生了什么细胞内肌强直性营养不良导致某人。比较流行的理论是RNA仍然在细胞核中,而不是移动,和蛋白质被困的RNA和不能做他们的工作,”马哈说。

这种有毒的RNA在身体的每一个细胞都没有找到,马哈说。相反,它是产生在肌肉细胞水平较高,在心脏和大脑、肠道粘膜和眼睛的镜头和肌肉。

来源:弗吉尼亚大学