试验揭示了潜在的亨廷顿氏病药物的有效性

测试使用培养细胞提供了一个有效的方法筛选药物对亨廷顿氏舞蹈症和显示两种化合物-美金刚胺和利鲁唑-最有效地保持细胞存活的情况下,模仿障碍,德克萨斯大学西南医学中心的研究人员报告。

“这些药物已经测试了各种亨廷顿氏舞蹈症的模型和一些高清人体试验和结果很难解释,“Ilya Bezprozvanny博士说,生理学副教授和该研究的资深作者,网上发表在今天的《神经科学快报。”这些药物由不同的研究小组相互矛盾的结果,但它是不可能找出的差异从何而来,因为研究没有并行进行。

“我们系统和quantititatively测试临床相关药物并排在同一HD模型。从来没有做过的事,”Bezprozvanny博士说。

亨廷顿氏病是一种致命的遗传性疾病,展现在成年后,某些大脑细胞死亡。这种疾病会导致无法控制的动作,情绪困扰和心理能力的损失。与亨廷顿氏一个人的后代有50%的机会继承它。

超过250000人在美国有障碍或风险。没有治愈,但一些药物或者正在测试用于缓解症状或亨廷顿的进展缓慢。

这种疾病会影响大脑纹状体的一部分,这是参与运动的控制和“执行功能”,或计划和抽象思维。它主要攻击神经细胞称为纹状体中带刺的神经元,纹状体的主要组成部分。

Bezprozvanny博士的小组先前证明亨廷顿氏纹状体神经元谷氨酸神经过敏的,复合神经细胞用来相互通信。

在德州西南大学最新的研究中,研究人员培养的纹状体棘神经元从老鼠的大脑基因工程表达人类亨廷顿基因突变。正如预测的那样,谷氨酸亨廷顿的神经元死亡,但科学家还测试了5个临床相关的谷氨酸抑制剂来评估他们的保护能力。

叶酸已被建议作为治疗亨廷顿患者是因为它与同型半胱氨酸,一种化合物,使神经细胞谷氨酸。加巴喷丁、拉莫三嗪,谷氨酸抑制剂,用于癫痫治疗心境稳定剂,分别。这三个化合物没有显著保护培养细胞。

然而,一种叫做美金刚胺的药物,用于治疗阿尔茨海默病,和利鲁唑用于肌萎缩性脊髓侧索硬化症,保护细胞。美金刚胺研究中表现出更强的影响。美金刚胺也显示出减速亨廷顿的发展在人的证据,而利鲁唑有助于缓解症状。

“我们的研究结果提供了第一个系统比较各种临床相关的谷氨酸途径抑制剂HD治疗和表明美金刚胺基于其体外有效性具有十分诱人的前景,“Bezprozvanny博士说。“整体动物实验需要的美金刚胺高清小鼠模型来验证这些发现。”

来源:UT西南医学中心