基因，干细胞疗法只需要产生健康的心脏有效50％

心脏病是美国死亡的主要原因，极大地影响了具有特定形式的肌营养不良的个体的生活质量和长度。最近的发现已经证明了基因和/或干细胞疗法可以帮助身体中的各种器官，但直到现在科学家一直不确定内心是否可以从这些治疗中受益。

根据一项新研究，最近发表在流通研究是美国心灵协会，密苏里州大学研究人员的杂志已经证明，如果只有50％的心脏是健康的，则肌肉营养不良患者应该能够保持正常的生活方式。

杜鹃患者肌营养不良症和Becker肌营养不良患者的基因突变破坏了称为肌营养蛋白的蛋白质的产生。没有这种蛋白质开始的链反应，最终导致肌肉细胞变性和死亡。最终，受损的肌肉组织被纤维，骨或脂肪组织取代并失去功能。在心脏中，这导致严重的心脏病，可以对患有这种疾病的个体施加严重的局限性。

在过去，科学家认为，有一个健康的心脏的唯一方法就是摆脱所有受损组织的心脏。心脏被认为是“同步器官”;因此，据信，心脏需要维持100％正常细胞以保持健康。

在基因治疗中，突变基因被健康基因取代。在干细胞治疗中，病变细胞被健康细胞取代。然而，在这些基因和干细胞疗法中，不可能固定心脏中的每一个细胞。以前，科学家们不确定局部矫正是否对患者有益。

“在我们的研究中，我们发现一颗常见细胞的一颗心，看起来像一个正常的心脏，”穆医学院分子微生物学和免疫学副教授东升段。“更重要的是，它就像一颗普通心脏一样。这是我们第一次具有具体证据，即部分基因或细胞疗法对于预防肌营养不良小鼠模型中的心脏病是有效的。“

“值得注意的是，这可以改善心脏病患者的生活质量，”分子微生物学和免疫学博士生、该研究的第一作者布莱恩·博斯蒂克(Brian Bostick)说。“我们也在研究这种可能的方法来预防心脏病。”如果我们能通过基因治疗或细胞治疗来早期治疗，我们现在知道这对患者非常有益。”

密苏里大学的研究人员说，这一发现将对正在进行的基因和细胞治疗研究产生积极的影响，这些研究在肌肉萎缩症动物模型和人类患者中都有。这也为开发有效的基因和细胞疗法治疗其他心脏病患者带来了希望。

资料来源：密苏里大学 - 哥伦比亚

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