基因治疗方案激活白血病患者的免疫系统

San Diego（UCSD大学）在加利福尼亚大学的Moores Cancer Center的研究小组报告说，用基因治疗方案治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）的患者开始制备对其自身白血病细胞反应的抗体。该研究将于2月11日至15日在线版本公布的国家科学院的诉讼程序。

由托马斯J.Kipps，M.D.，Ph.D的研究人员用潜力插入了一种基因，激活免疫反应 - 在UCSD中发育的基因治疗方案 - 分为六名CLL，最常见的成人白血病形式。几个患者开始制备抗体对其自身的白血病细胞反应的抗体。当在实验室中测试时，抗体也与其他患者的白血病细胞反应。

“患者自己的白血病细胞在身体外部修饰并作为疫苗给予疫苗，”Kipps说。“结果提升了希望激活患者免疫系统免受自己的癌症。”

显示患者用白血病相关抗原的抗体使抗体反应 - 白血病细胞制成的蛋白质，可以刺激身体的免疫系统，以产生抗体 - 称为ROR1。该抗原似乎仅在白血病细胞的细胞表面上发现，但不在正常细胞上被发现，并且用作与称为Wnt5a的配体结合的受体，其激活对白血病细胞存活的途径。

“WNT5A配体与ROR1相互作用以增强白血病 - 细胞存活。与ROR1反应的抗体可以干扰这种存活信号，也可以特别靶向白血病细胞进行破坏，“Kipps说。

他还注意到，由于ROR1抗原仅在白血病细胞上发现，它可以被开发成非常具体的标记，以监测治疗后的白血病细胞的持续存在或用于鉴定早期疾病的患者中的白血病细胞，否则癌症可能无法检测到。它还为抗体治疗提供了更具体的目标。靶ROR1的抗体将与目前使用的抗体不同，该抗体不仅在白血病细胞上发现抗原，而且在白血病细胞上发现。因为它们可以破坏正常的细胞，目前用于治疗这种白血病患者的抗体会导致免疫系统造成副作用并削弱免疫系统。

ROR1抗原通常在早期胚胎发育的几个细胞上发现，未在成年人细胞或组织上检测到。然而，在CLL患者的所有白血病细胞上发现了大量的这种抗原。在PNA纸中，UCSD研究人员在大约70名患者的白血病细胞上存在数据，所有这些都表达了ROR1抗原。

资料来源：加利福尼亚大学 - 圣地亚哥

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