在纽约高峰期/哥伦比亚提供心力衰竭的第一个基因治疗

纽约州唯一的医疗中心提供了有希望的疗法，作为丘比特临床试验的一部分
可以将基因注入严重心力衰竭的患者身上逆转其致残和危及生命的病情吗？医师 - 科学家正在突出，以回答基因治疗的第一次临床试验以治疗严重的心力衰竭。

Newyork-Presbyterian医院/哥伦比亚大学医疗中心是纽约市区唯一可提供的纽约市中心。

患有多中心丘比特试验的患者（通过经皮施用基因疾病的基因治疗钙调节）将经历微创心脏导管插入程序，将引入特殊的工程化基因，这些基因刺激心脏所需的酶的产生更多有效率的。

“这种新的治疗旨在通过向这些患者抑制塞卡米的基因来补充该酶的水平。如果证明有效，这种方法可能是没有任何其他选择的患者心脏移植的替代品，”博士说该研究中的Donna Mancini是纽约高峰医院/哥伦比亚大学医疗中心的主要调查员，她是心脏移植的医学总监。她也是哥伦比亚大学医师和外科医生的医学教授。

基因治疗是一种通过将基因插入患者的细胞和组织来校正负责疾病发展的缺陷基因的技术。在大多数基因治疗研究中，将“正常”基因插入到基因组中以取代“异常”疾病导致基因。称为载体的载体分子必须用于将治疗基因递送给患者的靶细胞。目前，最常见的载体是一种非致病病毒，大多数人已经暴露于青春期，这已被遗传改变以携带正常人体DNA。

美国超过500万人有心力衰竭。患有严重疾病的患者呼吸困难，因为心脏不能从肺部泵出流体。百分之七十百年疾病在10年内，五年生存率小于50％。心力衰竭是唯一的心血管疾病，其发病率越来越多，而不是降低。

资料来源：纽约 - 长老会医院/哥伦比亚大学医疗中心