有痛风吗?杜克大学领导研究新疗法

杜克大学医学中心的研究人员说，一种旨在使血液尿酸水平正常化的新药似乎是安全的、可耐受的，可能有助于患有痛风这种痛苦的关节炎的患者更好地应对他们的疾病。

一项II期临床试验的结果显示，这种名为pegloticase的药物能在短短几小时内将大多数参与者血液中的尿酸降低到目标水平。

“我们很高兴看到这种反应，因为我们试验中的所有患者都已经尝试过所有现有的痛风治疗方法，没有任何方法对他们有帮助，”杜克大学的风湿病学家、该研究的主要作者约翰·桑迪(John Sundy)说。

在治疗期间，大多数患者继续出现痛风发作，大多数患者产生了对药物的非中和性抗体，这缩短了药物在一些患者血液中的半衰期。

这项研究发表在网上，并将发表在《关节炎与风湿病》杂志9月刊上。

痛风经常被错误地描述为一种过度放纵的老人的疾病，它通常让人们感到惊讶，Sundy说。“典型的患者是40多岁或50多岁的男性，一天早上醒来，他的一个大脚趾感到灼热的疼痛。”

痛风是由于过多的尿酸在关节中积聚而引起的。尿酸是DNA代谢的自然副产物，通常随尿液排出。但如果这个过程太慢，血液中的尿酸水平就会上升，多余的尿酸就会变成晶体，引发关节严重炎症。有些患者会在关节和肌腱周围形成高尔夫球大小的结晶尿酸结(称为痛石)，导致疼痛。在极端情况下，痛风可使患者坐轮椅，无法处理基本的日常事务，如做饭或系衣服扣子。

据估计，在美国大约有500万人患有痛风，虽然其中大多数是男性，但桑迪指出，在60岁以上的女性中，痛风的患病率高于类风湿性关节炎。目前的护理标准包括使用别嘌醇和probenecide药物。“但大约5%的患者会因为副作用而停止使用别嘌呤醇，而且它通常在最常用的处方剂量下并不有效，”sunday说。“我们正在考虑大约5万人需要一些新的选择。40年来，我们没有看到任何治疗痛风潜在病因的新疗法。”

Pegloticase是在杜克大学医学博士迈克尔·赫什菲尔德(Michael Hershfield)的指导下进行了近20年的实验室研究后发现的，赫什菲尔德没有参与Pegloticase的临床研究，他说Pegloticase通过将尿酸转化为一种更容易消除的物质来帮助清除多余的尿酸。

Sundy和其他医疗中心的同事以及正在开发pegloticase的savent Pharmaceuticals公司的同事一起，研究了41名患者对该药物的使用，这些患者被随机分为四个治疗组之一。参与者每两周服用4或8毫克，或每四周服用8或12毫克，持续12或14周。治疗方法是输注，大约需要两个小时。

研究人员发现pegloticase在6小时内使所有剂量组参与者的尿酸水平正常化，在两组较高剂量水平的患者中，尿酸水平在整个治疗期间都保持不变。研究发现，最有效的剂量是每两周8毫克。

在治疗过程中，88%的患者经历了痛风发作，当尿酸水平降低时，痛风发作会持续一段时间。一些患者还出现了轻度到中度的副作用，包括对输液的反应和关节疼痛。

桑迪说:“普遍接受的治疗目标是将血清尿酸浓度降低到每分升低于6毫克，我们发现pegloticase可以非常非常快地做到这一点。”“也许最重要的是，它在用尽治疗方案的患者中起到了作用。”

桑迪说，需要进行更多的研究来证实和扩大这些发现，但他说，他对这些结果感到鼓舞。pegloticase III期研究的结果将在10月的美国风湿病学会年会上公布。

该研究的共同作者包括芝加哥大学普里策医学院的医学博士迈克尔·贝克尔;赫伯特·巴拉夫，医学博士，关节炎和风湿病协会，惠顿医学博士;Andre Barkhuisen，俄勒冈健康科学大学医学博士;阿拉巴马大学伯明翰分校拉里·莫兰德医学博士;黄威廉(William Huang)博士;罗伊斯·沃尔特里普二世，医学博士;Allan Maroli博士;Zeb Horowitz，医学博士;都来自萨维恩制药公司

杜克大学提供