科学家们接近了对抗致命儿童癌症的方法

包括佛罗里达大学(University of Florida)科学家在内的一个多中心研究小组发现了一种可能阻止成神经细胞瘤生长的方法。在所有死于癌症的儿童中，15%的人死于成神经细胞瘤。

研究人员在周四(2008年10月16日)的网络版上描述了人类细胞系和组织样本的工作自然它们是如何能够缩短明显导致神经母细胞瘤的基因过程的——神经母细胞瘤是一种在儿童神经系统发育中产生的肿瘤，经常出现在腹部、胸部或颈部。

科学家们专注于一种名为ALK的基因，使用了一种小分子抑制剂——一种许多药物都使用的技术——来阻止明显导致成神经细胞瘤的异常。

神经母细胞瘤极其罕见，据美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)称，美国每年约有600名患者出现神经母细胞瘤。大约一半的神经母细胞瘤患者在18个月前被诊断出来。在40%的病例中，当医生发现癌症时，癌症已经扩散到身体的其他部位。

治疗通常包括手术，化疗和放疗，以及高危患者的移植。

“我们需要为这些孩子找到一个本垒打，”佛罗里达大学医学院流行病学、生物统计学和健康政策研究副教授、佛罗里达大学手兹癌症中心成员温迪·b·伦敦博士说。“治疗ALK突变患者的靶向疗法将是一个真正的突破。”

丹娜-法伯癌症研究所的研究人员王妃e·乔治,医学博士,博士,哈佛医学院的儿科助理教授和a·托马斯看,医学博士,哈佛大学儿科教授,科学家们分析了94年的筛选基因肿瘤30一般神经母细胞瘤和神经母细胞瘤细胞系的代ob体育开户网址表。

科学家发现，神经母细胞瘤细胞亚群中的ALK异常似乎干扰了细胞的自然死亡过程。此外，他们还发现一些ALK突变对一种名为TAE684的微小有机分子很敏感，这一发现可能有助于开发抑制癌症生长的药物。

此外，研究人员利用基因转移技术在啮齿动物细胞中启动了与alk相关的癌症。这些被转导的成神经细胞瘤似乎也容易受到ALK抑制剂这种小分子的影响。

肿瘤样本取自儿童肿瘤组神经母细胞瘤肿瘤库。COG是美国国立卫生研究院/国家癌症研究所的合作研究联盟，开展儿童癌症临床和生物学试验，包括标本收集和统计分析。佛罗里达大学是COG统计和数据中心的三个站点之一，在这里进行研究设计、数据收集和数据统计分析。

费城儿童医院8月24日发表在《自然》杂志上的研究人员最近发现，ALK突变在遗传性和非遗传性神经母细胞瘤中所起的作用与目前的发现相吻合。

费城儿童医院的儿科肿瘤学家Yael P. Mosse医学博士说:“这个研究小组观察神经母细胞瘤的方式与我们的完全不同，并得出了类似的结果，证实了ALK突变的作用。”“他们工作的一个独特方面是，他们在一个模型系统中证明了这些突变确实可以致癌。”

与样品他们已经收集了从家庭在过去的15年里,从齿轮以及额外的数据,费城儿童医院的科学家许多神经母细胞瘤的基因根源追溯到筛选突变——发现开门的基因筛查疾病以及可能的治疗方法。

研究人员希望最终能开发出阻断癌细胞信号传递过程的药物疗法。他们正在设计一项临床试验，以测试小分子对致癌基因突变的抑制作用。

“这是转化研究的一个缩影，”伦敦说，他也是佛罗里达大学COG统计和数据中心的首席研究员。“我们将利用已知的ALK突变对ALK抑制剂的敏感性，尝试将这些知识转化为临床神经母细胞瘤患者的靶向治疗的发展。”

来源:佛罗里达大学

---

---