初审先进的基因治疗心力衰竭显示了有前景的结果

第一阶段第一个临床试验的结果的基因治疗晚期心力衰竭患者显示方法是有前途的,有若干措施的改善状况的严重性。

在第一阶段的临床试验中,研究人员测试一个新的治疗在一小群人第一次来评估其安全性,确定安全剂量范围,并确定副作用。

病人参与多中心丘比特试验(钙经皮政府上调的基因治疗在心脏疾病)进行微创心导管检查程序,介绍了一种特制的基因刺激心脏泵所必需的一种酶的生产更有效率。

纽约长老会医院和哥伦比亚大学医学中心是第一个在纽约地区提供治疗。第二阶段的医院现在招募病人丘比特试验进一步评估晚期心力衰竭患者的安全性和有效性。

第一阶段试验的数据,这是2007年5月启动的,是在2008年美国心脏协会(AHA)科学会议昨天在新奥尔良。7的9个患者在6个月内接受药物显示改进在几个领域:症状(五个病人),功能(4名患者),生物标志物(2例)和左心室功能/重构(6个病人)。两个患者的抗体病毒载体交付系统没有显示的改进。重要的是,这种方法被证明有一个可接受的安全性,由一个独立的安全委员会调查和研究。

“我们鼓励这些初步结果,表明这种疗法有可能帮助晚期心力衰竭患者,”唐娜曼奇尼博士说,这项研究的首席研究员纽约长老会医院和哥伦比亚大学医学中心,在那里她是心脏移植医学主任,哥伦比亚大学医学教授的医生和外科医生。

第二阶段随机、双盲、安慰剂对照的临床试验将在两到three-dose水平比较治疗与安慰剂。丘比特将招收46晚期心力衰竭患者在13个美国医院。

基因治疗是一种技术纠正有缺陷的基因疾病发展基因插入病人的细胞和组织。在大多数基因治疗的研究中,一个“正常”的基因插入到基因组取代一个“不正常”致病基因。分子被称为载体必须被用于运载治疗基因病人的靶细胞。目前,最常见的一个向量是一种非致病性病毒大多数人已经暴露在青春期被转基因DNA携带正常的人类。

超过500万人在美国心脏衰竭。严重的疾病患者呼吸困难,因为心脏肌肉不足以泵流体的肺。大约有70%死于该病在十年之内,,5年生存率小于50%。心力衰竭是唯一的心血管疾病,其发病率近年来一直在增加,而不是减少。

来源:纽约-长老会医院