有希望的新药物阻滞骨髓癌突变

俄勒冈州健康与科学大学骑士癌症研究所的研究人员发现，一种实验药物成功阻止了导致某些骨髓癌的酶。

在小鼠和人类细胞中测试了称为CYT387的口服药物。在这两种情况下，它都阻止了某些称为骨髓增生性疾病的骨髓癌的生长，也称为MPD。

该研究将于12月9日星期二在旧金山举行的第50届美国血液学会议上介绍。

“发现该药物对特定类型的癌细胞非常有效，癌细胞是由称为JAK2-V617F的酶突变驱动的。在小鼠模型中，该药物阻断了JAK2-V617F，并减少了脾脏的肿瘤，回到正常的尺寸。这是一种非常有前途的化合物。

该药物通过在JAK2酶中与V617F突变结合起作用。没有这种药物，突变的JAK2酶会导致MPD。“三巨头” MPD包括Verycythemia Vera，必需血小板血症和原发性骨髓纤维化。到目前为止，还没有针对FDA批准的针对这些疾病的靶向治疗方法。

“基于我们在小鼠模型中证明的功效，很有可能Cyt387早在2009年就进入临床试验。最大需求的患者包括患有骨髓纤维化的患者，这种疾病是一种无效治疗的无情疾病。JAK2抑制剂可能会改变这些患者的护理标准。他还是医学副教授（血液学/医学肿瘤学），OHSU医学院和白血病和淋巴瘤学会的学者。

研究人员还发现，CYT387有效地阻断了炎性细胞因子的过量生产。携带JAK2-V617F突变的异常细胞会产生大量不同的炎性细胞因子，可帮助癌细胞生长和抑制正常细胞。在小鼠中，该药物在血液中标准化了19种不同的炎症细胞因子水平。在类风湿关节炎等炎性疾病中也可以发现细胞因子的过量生产。该药物对细胞因子的作用可能使炎性疾病患者，尤其是类风湿关节炎受益。

下一个可能的步骤将是在2009年完成正式的临床前毒理学研究后，为MPD患者开放临床试验。

资料来源：俄勒冈健康与科学大学

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