开创性的研究可能打开门,首先有针对性的治疗常见的儿童期脑瘤
科学家们发现的证据表明,“小分子”药物可以提供第一个有效的童年低级星形细胞瘤化疗,提高数百诊断出患有该疾病的预后——揭示了今天公布的一项研究《华尔街日报》的病理。
由英国和美国科学家组成的研究小组,由萨曼莎Dickson脑瘤信任,英国癌症研究中心和ALSAC赞助,发现一组特定的基因异常可能启动和驱动pilocytic星形细胞瘤最常见的儿童期脑瘤。
科学家说这项研究很重要,因为它表明,第一个成功的为这些肿瘤化疗可能使用药物已经被测试在其他癌症。
手术是目前治疗pilocytic星形细胞瘤的最佳方法,影响在英国每年约有145名儿童。然而,肿瘤生长缓慢,那些坐落在关键的大脑结构是不实用的。他们症状多年,最终可能是致命的,因为目前抗癌药物和放疗可能不成功控制这种疾病。
丹尼斯教授领导的团队庞大,英国巴兹和伦敦医学和牙科学院的教授大卫•埃里森圣裘德儿童研究医院,孟菲斯,美国。他们分析了来自50个病人的低级星形细胞瘤1岁寻找共同的基因变化。他们的研究结果证实了高频率的基因融合涉及BRAF基因被认为引发癌症,pilocytic星形细胞瘤。另一个融合事件涉及一个叫做RAF1相关基因被发现,和每一个测试pilocytic星形细胞瘤含有一个融合或突变的基因称为喀斯特,也称与癌症有关。这些基因变化永久激活MAPK的分子途径,使细胞不受控制地增殖。
丹尼斯纯粹,教授说:“我们的研究可以治疗有重要影响。我们发现,与儿童相关的基因异常星形细胞瘤永久激活MAPK通路分子;这个故障出现pilocytic星形细胞瘤的生成的关键。现在药物被测试在各种癌症,如恶性黑素瘤,特别是抑制MAPK通路。我们相信,这些药物可能也适用于治疗儿科低级星形细胞瘤,尤其是pilocytic星形细胞瘤”。
脑肿瘤是童年癌症相关死亡的主要原因。理解分子途径激活提出了有针对性的药物治疗这些肿瘤的可能性,当手术切除不足以控制这种疾病。
埃里森教授补充道:“我们更详细的分子pilocytic星形细胞瘤的理解也将有助于诊断,病理学家可以使用基因测试来区分不同类型的儿童脑肿瘤指导更好的治疗决定。”
首席执行官保罗Carbury萨曼莎Dickson脑瘤信任说:“我们致力于合作资助的研究,将会导致一个更好的这种毁灭性疾病的预后;本研究标志着进步我们的理解,我们希望将导致更有效的治疗儿童脑肿瘤的发展。”
莱斯利·沃尔克博士,英国癌症研究中心癌症信息主管,说:“这是更难以治疗脑肿瘤成功因为敏感肿瘤的位置。这项研究增加了我们理解癌症通路引起这些肿瘤形成,我们认为本研究将是至关重要的指导未来研究靶向治疗该疾病。”
