肌营养不良的基因治疗显示了超越安全的承诺
研究人员已经清除了一种安全障碍，以开发一种肌肉营养不良的基因治疗，其通过逐渐削弱臀部和肩部附近的肌肉来禁用患者。
描述为第一个基因治疗试验肌营养不良症展示佛罗里达大学（UF），全国哥伦布，俄亥俄州，俄亥俄州和俄亥俄州州立大学的研究人员，以及俄亥俄州州立大学的研究人员报告他们如何安全转移一个基因以产生健康所必需的蛋白质肌肉纤维生长分为三个少年患有肢体肌肉营养不良症的肌营养不良。
该研究结果与超出肌营养不良症的遗传疾病以及肌肉萎缩的条件，今天在线发表在线神经病学史。
“我们认为这是建立肌营养不良症中基因治疗成功使用的重要里程碑，”全国儿童医院研究所的基因治疗中心主任Jerry Mendell表示，以及该研究的领先作者。“这项试验设定了向这组疾病进行治疗的阶段，我们对这些有前途的初始结果非常满意。在随后的步骤中，我们计划通过循环来通过达到多个肌肉的流通来提供基因。我们也想要在较长的时间内延长试验以确保身体的反应。“Mendell也是俄亥俄州大学医学院儿科和病理学教授。ob体育开户网址
肢体腰带肌肉营养不良营养不良实际上描述了超过19个发生的疾病，因为患者有α-嗜酸基因基因有缺陷。在每个疾病中，肌肉未能产生必需的蛋白质肌纤维茁壮成长。它可能发生在儿童或成人中，它会导致他们的肌肉在整个寿命中变得疲弱。该试验评估了修饰的腺相关病毒的安全性 - 一种明显无害的病毒，被称为AAV，其在大多数人中已经存在 - 作为将α-SG基因传递给肌肉组织的载体。
“安全数据累积，因为这与其他研究组成功用于其他疾病的基因治疗试验的载体类型是相同的载体，”UF遗传学家的UF儿科心脏病学家MD Barry Byrne说鲍威尔基因治疗中心研究所和主任。“在这项努力中，尽管安全证据是主要终点，但增加的好处是这是一种有效的基因转移。即使我们正在处理一小部分肌肉，效果是持久的，而且从未如此之前观察到。“
研究受试者在身体的一侧接受了一剂基因和在另一侧的盐水。研究人员和患者既不知道在实验结束之前接受了实际治疗的脚部肌肉。志愿者在180天内以设定的间隔评估，通过评估肌肉中的α-SG蛋白表达来测量治疗效果，这比仅接受盐水的肌肉高出4〜5倍。志愿者没有遇到不利的健康事件，转移的基因继续在治疗后至少六个月生产所需的蛋白质。
此外，科学家们实际上看到肌纤维尺寸在处理区域中增加，这表明可以打击所谓的“营养不良过程”，这些“营养不良过程”导致肌肉在疾病过程中浪费。除了肌营养不良症外，发现显示肌肉组织可以是为各种肌肉疾病提供治疗基因的有效途径，包括一些抗性治疗，例如包涵体肌炎，以及肌肉萎缩的条件下，如癌症和老化。
“这些令人兴奋的结果表明了基因疗法治疗肢体肌营养不良症的可行性，”肌营养不良协会企业慈善事业的肌营养不良协会创业慈善事业，这是一种将基础研究转变为治疗发展的计划。“这项试验中缺乏不良事件不仅可以支持基因治疗对于这种疾病，还支持许多其他疾病的这种疗法。“
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