组合干细胞基因治疗方法在体外治疗人类遗传疾病
研究人员在Salk生物学研究所领导的一项研究已经过分激发了再生医学领域，原则上证明人类遗传疾病可以使用基因治疗和诱导多能干（IPS）细胞技术来治愈。该研究，发表于2009年5月31日早期在线版自然，是从实验室到诊所的道路上的主要里程碑。
“自人类以来已经十年了干细胞首先在培养皿中培养，“该研究的领导者Juan-CarlosIzpisúabelmonte，Ph.D.是基因表达实验室和巴塞罗那（CMRB），西班牙的再生医学中心主任。”希望在该领域一直是我们能够纠正遗传疾病，然后使IPS细胞分化为疾病表现出来的组织类型并将其带到诊所。“
虽然有几项研究表明了对小鼠的方法的功效，但其在人类的可行性尚未建立。Salk研究提供了该技术可以在人类细胞中工作的第一种证据。
Belmonte的团队与Salk同事Inder Verma，博士学位，博士学位，CMRB的实验室教授，西班牙马德里的CIEMAT，决定专注于遗传症的贫血（FA）负责一系列血液学异常，损害身体对抗感染能力，提供氧气和凝块血液的能力。由13名贫血血症（FA）基因中的突变引起的，该疾病通常导致骨髓衰竭，白血病和其他癌症。即使在接受骨髓移植后矫正血液学问题，患者仍然存在高危癌症和其他严重健康状况的风险。
在从贫血患者中服用头发或皮肤细胞后，研究人员使用患者细胞中的缺陷基因基因治疗在Verma的实验室中开创的技术。然后，它们使用转录因子，OCT4，SOX2，KLF4和CMYC的组合成功将修复的细胞重新编程为诱导的多能干（IPS）细胞。得到的Fa-IPS细胞与来自健康供体产生的人胚胎干细胞和IPS细胞难以区分。
自从骨髓由于功能性造血干细胞数量的逐步下降是FANCONI贫血最突出的特征，研究人员然后测试患者特异性IPS细胞是否可以用作可移植造血干细胞的源。他们发现Fa-IPS细胞容易地分化为灌注到造成造血的祖细胞以分化为健康的血细胞。
“我们没有治愈人类，但我们已经治愈了一个细胞，”贝尔蒙特解释道。“理论上我们可以将其移植到人类中并治愈这种疾病。”
虽然障碍仍然是织机，但在该理论可以成为实践之前，特别是，预防诱导肿瘤的重新编程细胞 - 即将到来的几个月，Belmonte和Verma将探索克服该障碍和其他障碍的方法。2009年4月，他们从加州研究所再生医学（CIRM）获得了660万美元，以追求将基础科学转化为临床治疗的研究。
“如果我们能证明一个组合的IPS-基因治疗方法在人类中工作，那么我们可以做的任何限制，”Verma说。
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