大型临床试验发现Pirfenidone可能有助于IPF患者的肺功能
一项大型、良好控制的多国临床试验计划已经证明了这种药物的有效性和安全性，它可能成为首个fda批准的治疗特发性肺纤维化(IPF)的药物。
在一项名为“CAPACITY”的III期临床研究项目中，研究人员发现口服抗纤维化和消炎药吡非尼酮可以减缓IPF患者肺容量的恶化。
研究人员于5月17日在圣地亚哥在美国胸部社会第105国际会议上展示了他们的调查结果。
CAPACITY试验包括两个多国家、随机、双盲、安慰剂对照III期试验(CAPACITY 1和CAPACITY 2)，旨在评估吡非尼酮在伴有轻度至中度损伤的IPF患者中的安全性和有效性肺功能。第72周时预测用力肺活量(FVC)百分比变化的主要终点在容量2中具有统计学意义(p=0.001)，其次终点是肺活量的分类变化和无进展生存(PFS)，定义为死亡时间，FVC下降10%或DLCO(肺弥散能力)下降15%一氧化碳)。在CAPACITY 1中没有达到主要终点(p=0.501)，但在该试验的几个阶段中观察到吡非尼酮治疗对主要终点的疗效。重要的是，试验中超过80%的患者完成了治疗，超过90%的患者完成了研究。
一项对两项试验汇总数据的探索性分析显示，吡非尼酮治疗导致患者绝对下降百分比的相对减少30%，预计FVC至少下降10%。这个幅度的下降被认为是有临床意义的，因为在多个研究中，预测的FVC下降10%是IPF患者死亡率的独立预测因素。对两项CAPACITY研究的汇总数据的探索性分析也表明，在72周时预测的FVC百分比变化、无进展生存时间和6分钟步行测试距离变化的主要终点方面，治疗效果具有统计学意义。
“虽然在CAPACITY 1中未能达到主要终点令人失望，但在吡非尼酮的整体治疗效果方面，两项CAPACITY研究发现了重要的一致性，”CAPACITY项目联合主席、医学教授、肺科主任Paul Noble医学博士说。杜克大学医学中心过敏和重症护理医学。“CAPACITY研究中观察到的治疗效果与日本盐野义(Shionogi)在IPF患者中观察到的III期研究基本一致。总的来说，这三项研究让我们很好地了解吡非尼酮在至少一年的IPF进展中的影响。”
根据美国国家心肺血液研究所(National Heart, Lung, and Blood Institute)的数据，大约有20万美国人患有特发性肺纤维化，这是一种会在肺部深处造成组织疤痕的疾病。大多数患者在五六十岁时被诊断出患有这种疾病，许多人在确诊后只能活3到5年。在美国和欧洲还没有批准的药物来治疗这种疾病。吡非尼酮在日本被批准用于IPF的治疗。
在11个国家的110个地点，共有779名患者被纳入了CAPACITY试验。参与者的平均年龄为66岁。患者必须通过高分辨率CT扫描或活检确诊，FVC≥预测值的50%，DLCO≥预测值的35%，才有资格参与这项研究。
科罗拉多州丹佛市国家犹太健康中心医学教授、CAPACITY联合主席Roland du Bois博士同意这些研究对IPF患者是非常鼓舞人心的，并补充说“pir非尼酮的安全性和耐受性是令人放心的。”研究中患者经历的主要副作用是胃肠道不适和光敏感，这两种症状在大多数患者中都是可控的。”
能力试验遵循日本的第III期临床研究，这些研究在美国胸部社会2008年多伦多国际会议上报道。该试验，展示了Pirfenidone降低肺部能力下降的能力，并改善无进展的生存，作为日本监管机构批准医学在日本治疗IPF的基础。
杜波依斯博士总结道:“当在紧急的上下文未满足的医疗需要新的药物治疗IPF患者,集体疗效和安全性的数据容量的两项研究,证实了通过一个类似的研究在日本,在这种情况下使用pirfenidone疾病。”
InterMune公司,药物的开发,正准备一种新药申请(NDA) pirfenidone IPF的治疗,它预计将提交给FDA在2009年的夏天,紧随其后的是一个营销授权应用程序(MAA),该报告将提交到欧洲药品局(EMEA)在2009年底。与此同时，作为一项名为RECAP的开放标签、长期安全性研究的一部分，该研究中的所有患者都接受了吡非尼酮治疗。
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