新的治疗替代患者缺失的蛋白质，患有肌营养不良症

明尼苏达大学医学院的研究人员发现了一种新的疗法，表明潜在的患有杜鹃肌营养不良，致命疾病和儿童肌营养不良形式的患者。

在里面鼠标模型，研究人员能够替代缺失的蛋白质 - 染素，这形成了框架的关键部分肌肉组织在一起 - 导致疾病，有效修复弱化的肌肉组织。

研究人员用叫做嗜酚素的蛋白质注入营养不良小鼠 - 肌营养不良蛋白的非常紧密的相对 - 用一种称为TAT的细胞穿透标签进行改性。

该研究是第一个建立TAT-UTROCH蛋白的蛋白质作为治疗的可行疗法的疗效和可行性肌营养不良症也心肌缺失营养不良素造成的疾病。

该研究发表于2009年5月26日问题Plos医学。

“这种独特的方法可以取代缺失的蛋白质而无需基因更换或干细胞方法的复杂性，”詹姆斯·埃尔沃斯蒂，博士说，研究的主要调查员和生物化学部的教授，分子生物学和生物物理学。

肌营养不良症导致身体中的肌肉逐渐减弱。Duchenne是儿童肌营养不良的最常见和严重的形式。关于3,500名男孩中的一个是患有瘫痪的疾病。症状通常在2至3岁的儿童中开始，大多数是12岁的轮椅，许多人将疾病的青少年迄今为止逝世。目前的治疗限于皮质类固醇，是最有效的并且会导致严重的副作用。

Ervasti说，正在进行对基因治疗和干细胞治疗进行战斗肌营养不良的研究，但必须克服主要障碍，但Ervasti表示，在这些方法可行之前必须克服。

通过基因治疗或通过基因治疗将治疗递送给每一种肌肉细胞干细胞很难因为肌肉组织构成了这样的大部分人体。此外，免疫系统可以拒绝细胞或基因治疗，因为患者会将新引入的细胞或基因视为异物。

Ervasti的方法可能会征服这些问题。注射后，TAT-UTRORHIN组合有效地在整个身体周围扩散，并且能够穿透肌肉细胞壁以替代缺失的肌营养蛋白。因为身体中的每种细胞都在天然上喂水，所以TAT-utroblin避免与其他治疗方法相关的免疫问题。

“我们的蛋白质Ervasti说，替换方法最直接地解决了Duchenne肌营养不良症的原因。“

这种新方法不是肌营养不良的治疗方法。相反，它是最有可能定期给药的治疗。如果治疗在较大的动物模型和人类中工作，那么它最有可能的研究人员会为患者制定一种药物。Ervasti希望治疗可以在3年内进入人类临床试验。

资料来源：明尼苏达大学（消息：网页）

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