罗格斯大学的研究解决了儿童癫痫
罗格斯大学的研究人员发现了一种潜在的新方法,可以使用一种广泛使用的治疗药物来治疗儿童癫痫。
罗格斯大学神经科学家加布里埃拉·达·阿坎吉洛和她的同事在杂志上发表了他们的研究结果疾病模型与机制这篇论文刚刚在网上发表。
在寻求新的治疗方法的过程中,研究人员正在研究这种疾病的分子基础。这篇文章描述了首次使用皮质发育不良的小鼠模型,这是一种大脑畸形,通常是儿童癫痫的原因。引入雷帕霉素(rapamycin)这种最初用于防止器官移植中的排斥反应的药物,抑制了小鼠的癫痫发作。
癫痫是美国第三大常见的神经系统疾病,仅次于阿尔茨海默病和中风。目前有超过32.6万名15岁以下儿童受到影响。其中超过9万人患有严重癫痫,无法得到充分治疗。由于反复发作和无法控制的癫痫发作以及大量药物的综合影响,这些儿童往往会发展出认知问题。在手术中切除部分大脑也会给他们带来痛苦。
根据国际抗癫痫联盟(ILAE)的数据,大约45%的儿童患有癫痫癫痫手术病例(18岁以下患者)是由于皮质发育不良。在2岁以下的手术患者中,有75%的人患有这种疾病。
“手术并非没有风险,虽然它可能有助于控制癫痫发作,但并不是对所有病例都有效,”D'Arcangelo说细胞生物学新泽西州立大学罗格斯大学的神经科学。“显然,迫切需要提出新的治疗策略。”
D'Arcangelo的突变小鼠缺乏一种抑制某些神经元细胞生长的基因(Pten),导致这些突变体表现出皮层发育不良的分子、细胞和生理特征。研究人员用雷帕霉素治疗小鼠。它已经在另一种小鼠模型中显示出治疗结节性硬化症(TSC)的希望,TSC是皮质发育不良的一种亚型。
D'Arcangelo说:“我们证明了雷帕霉素是一种新型有效的抗癫痫药物,可以在我们的小鼠和TSC模型中抑制癫痫发作,这为未来带来了一些希望。”“这种药物正在美国六家TSC诊所的多中心研究中对结节性硬化症患者进行测试。我希望它能很快被用于所有皮质发育不良患者。”