抗血管生成治疗可改善部分NF2患者的听力
血管生成抑制剂贝伐珠单抗治疗改善了2型神经纤维瘤病(NF2)患者的听力并缓解了其他症状。在7月23日发表的一篇论文中新英格兰医学杂志最近，来自马萨诸塞州总医院(MGH)的研究人员报告称，贝伐单抗治疗成功地缩小了一小组NF2患者的特征性肿瘤，这是第一个不涉及手术或放疗的NF2治疗成功的报道。
“这种治疗反应是前所未有的，”MGH癌症中心帕帕斯神经肿瘤中心的医学博士斯科特·普洛特金(Scott Plotkin)说，他是NEJM论文的主要作者。“我们的研究首次提供了一种药物可以缩小前庭神经鞘瘤(平衡神经和听力神经上的良性肿瘤)的证据，首次表明患者的听力可以得到改善。”
NF2是一种遗传性遗传疾病，良性肿瘤在整个神经系统中发展。前庭神经鞘瘤是最常见的nf2相关肿瘤，尽管它们生长缓慢，但通常会导致患者在青年或中年时失去全部或大部分听力。肿瘤可以通过手术切除或放疗治疗，但对于两侧有前庭神经鞘瘤的患者，这是NF2的典型表现，这种治疗通常会导致完全听力丧失。前庭神经鞘瘤的生长也会压迫脑干，导致头痛、吞咽困难和其他严重的神经症状。
由于前庭神经鞘瘤是良性肿瘤，人们认为它们不会刺激新肿瘤的形成血管就像恶性肿瘤一样。然而，当研究人员研究NF2相关神经鞘瘤、非由NF2引起的散发性肿瘤和正常脊神经的组织样本时，他们发现了NF2相关和散发性前庭神经鞘瘤中血管过度发育和血管生成相关分子表达增加的证据。有了血管生成参与这些肿瘤的提示，研究团队的成员提供了贝伐单抗(Avastin)治疗，这是fda批准的用于治疗几种癌症的治疗，对NF2患者完全听力丧失或其他重大神经损伤的危险。
在前10例接受贝伐单抗治疗的NF2患者中，9例肿瘤缩小，6例肿瘤缩小20%或更大。在这6例患者中，肿瘤缩小持续了11到16个月，比贝伐单抗治疗恶性脑肿瘤的通常4个月要长。在治疗前开始丧失听力的7名患者中，有4名患者的听力得到了一定程度的恢复——其中2人最终重返工作或学校——这种改善也持续了长达16个月。在一名没有明显肿瘤缩小或听力改善的患者(他在治疗前失去了所有听力)中，治疗缓解了脑干压迫引起的头痛和恶心，使他也可以返回学校。
该研究的资深作者Emmanuelle di Tomaso博士说:“这项研究为研究和理解这些肿瘤开辟了一种新的方法。”Emmanuelle di Tomaso博士曾在MGH放射肿瘤科的Steele肿瘤生物学实验室工作。“曾经有一种教条认为这些肿瘤不会产生水肿，也不会产生血管生成，现在需要重新评估这些概念。”她补充说，这项研究还表明，被贝伐单抗阻断的血管生成因子VEGF可能在刺激血管生长之外的神经生理学中发挥作用。
Plotkin指出:“基于这项研究的结果，我们刚刚开启了NF2药物治疗的第一个正式临床试验。我们正在测试一种令人兴奋的新的口服VEGF抑制剂，它将更容易治疗病人贝伐单抗是静脉注射的，副作用可能更小。”
