历史基因疗法审判治疗乔治城的阿尔茨海默病

乔治城大学医疗中心的记忆障碍计划的研究人员现在正在为国家基因治疗试验招募志愿者 - 由于阿尔茨海默病,对患有痴呆患者的第一次研究。

II期研究检查了CERE-110的安全性和可能的益处。CERE-110含有一种基因,在手术中被注射到受阿尔茨海默病影响的大脑部分。这种基因会引导脑细胞产生更多的一种名为神经生长因子(NGF)的蛋白质生存并正常运作。将这种基因转移到大脑是一种被称为基因治疗的医学技术。

“我们的目标是阻止阿尔茨海默氏症的发展,”乔治城大学记忆障碍项目主任R. Scott Turner博士解释说。“这是我们第一次对大脑注射基因疗法进行研究,因此该试验需要与我们GUMC的神经外科同事密切合作,特别是Chris Kalhorn博士。”

特纳说,乔治城大学医院神经外科部副教授卡尔霍恩常规地表现了与本研究中使用的神经外科手术类似。

大约50名阿尔茨海默氏症患者将在全国不到10家医院参与这项研究。只有轻度的人被评估和视为他们自己同意的人进行了评估和视为谁,将被允许参加该研究。该研究要求每位患者为研究的长度选择一个研究伙伴。研究中的所有患者都会发生手术,在头骨中钻两个小孔。只有那些随机分配的患者才能接受CERE-110将具有注入脑中的基因治疗。随机化对安慰剂组的受试者将不会注入基因治疗。

本研究是II期,双盲,安慰剂对照研究。

II期意味着研究药物已经在少数患者中进行了研究,并正在进行这项研究以确定其安全性和可能的​​益处。

双盲意味着患者,临床协调员和治疗医生不知道患者是否接受了研究,直至研究结束。只有神经外科医生和经营团队才能提供将知道患者是否接受了活性剂。

安慰剂控制意味着患者将随机选择,以接受活性剂,但所有患者都会接受手术。本研究已由FDA和GUMC的机构审查委员会批准。

更多信息:要了解更多关于这一研究或其他研究,请致电202-784-6671联系乔治城大学记忆障碍项目或访问memory.georgetownn.edu网站。

资料来源:乔治敦大学医学中心(消息网络


进一步探索

第一次基因治疗晚期心力衰竭的试验显示了有希望的结果

引文:历史基因治疗审判治疗阿尔茨海默病在乔治城(2009年9月22日)检索到2021年5月6日从HTTPS://MedicalXpress.com/news/2009-09-historic-gene-thery-trial-alzheimer.html
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