科学家发现两个基因可能是多发性硬化症的潜在治疗靶点
梅奥诊所(Mayo Clinic)的一项研究发现，老鼠体内的两种基因与多发性硬化症(MS)患者良好的中枢神经系统修复有关。这些发现为研究人员为多发性硬化症患者开发更有效的治疗方法和预测多发性硬化症患者的预后带来了新的希望。这项研究将于2009年9月11日在德国杜塞尔多夫举行的欧洲多发性硬化症治疗与研究委员会大会上发表。
“大多数多发性硬化症基因研究都着眼于疾病易感性——或者为什么有些人会得多发性硬化症而有些人不会，”该研究的作者、梅奥诊所神经科学家艾伦·比伯博士说。“这项研究问的是，在多发性硬化症患者中，为什么有些人的病情很好，而另一些人的情况很差，以及这种结果差异的基因决定因素可能是什么。”
梅奥诊所每年为近2500名多发性硬化症患者提供治疗。多发性硬化症是一种中枢神经系统这包括大脑、脊髓和神经。多发性硬化症被称为脱髓鞘疾病，因为它是由髓磷脂损伤引起的，髓磷脂是神经的绝缘层。它最常发生在20到40岁之间，是北美和欧洲年轻人中最常见的神经障碍。在美国，大约有33万人患有多发性硬化症。症状包括肌肉协调、力量、视力、平衡和认知能力的丧失。
比伯博士和梅奥诊所(Mayo Clinic)的一组研究人员使用了两种不同的患有慢性进行性ms样疾病的小鼠。其中一株导致瘫痪和死亡。另一组经历了疾病初期的损伤诱导阶段，随后自发修复了中枢神经系统的损伤，并保留了大部分神经功能。使用强大的力量基因映射该团队利用小鼠可用的技术，绘制出了两种影响疾病预后的强大基因决定因素。
比伯博士说:“对这些基因的识别可能会为解释为什么MS患者有的恢复得很好，有的则不行提供第一个重要线索。”“基因数据表明这很好
中枢神经系统的修复是一种遗传途径的刺激和另一种遗传途径的抑制的结果。虽然我们仍处于这项研究的早期阶段，但它最终可能导致开发有用的疗法，刺激或抑制多发性硬化症患者的这些基因通路。”
根据比伯博士的说法，该研究表明，脱髓鞘疾病后中枢神经系统修复可能存在少量强基因决定因素，而不是大量弱决定因素。
“如果这是真的，就有可能绘制出多发性硬化症患者中枢神经系统修复的最重要的基因决定因素，并定义一个可以预测患者预后的修复基因型，”梅奥诊所的神经学家和梅奥诊所的中心主任Moses Rodriguez医学博士说多发性硬化症中枢神经系统脱髓鞘疾病研究与治疗。“这样的诊断工具将为多发性硬化症患者带来巨大的好处，并符合‘个性化医疗’的概念。”
