研究人员发现潜在治疗亨廷顿氏舞蹈症(w /视频)
调查人员在伯纳姆医学研究所,英属哥伦比亚大学的分子医学中心的疗法和加州大学圣地ob欧宝直播nba亚哥发现正常的神经细胞突触活动(大脑的电活动,允许神经细胞相互沟通)保护大脑免受错误折叠的蛋白质与亨廷顿氏病有关。
相反,过度extrasynaptic活动(异常电活动在大脑中,通常不与神经细胞)之间的交流增强了错误折叠蛋白质的致命影响。研究人员还发现,这种药物美金刚胺,批准治疗阿尔茨海默病,成功地治疗亨廷顿氏舞蹈症小鼠模型保持正常的突触电活动和抑制过度extrasynaptic电活动。这项研究发表在《华尔街日报》自然医学11月15日。
亨廷顿氏病是一种遗传性疾病引起的突变杭丁顿蛋白基因,创建一个错误折叠,因此功能失调,蛋白质。新的研究表明,正常神经细胞突触受体活动使抗突变蛋白。然而,过度extrasynaptic活动增加了神经细胞的死亡。研究小组发现,低剂量的美金刚胺减少extrasynaptic活动没有损害防护突触活动。斯图尔特·a·利普顿领导的工作是医学博士博士,德尔·e·韦伯神经科学中心主任老化,干细胞研究在伯纳姆和神经科学教授,参加加州大学的神经学家,圣地亚哥和迈克尔·r·海登,医学博士博士,大学Killam学系的教授医学遗传学在哥伦比亚大学分子医学中心主任和治疗儿童和家庭研究所。
“慢性神经退行性疾病,如亨廷顿氏舞蹈症,阿尔茨海默氏症和帕金森氏症都是相关蛋白质错误折叠,“立顿博士说。“我们展示在这里,第一次,电活动控制蛋白质折叠,如果你有一种药物,可以调整到正确的电活动水平,可以防止错误折叠。同时,这个验证适当的电活动是保护,支持使用它,要么失去它理论的大脑活动在分子水平上。例如,这一发现可以解释为什么流行病学家已经发现“使用”你的大脑通过执行填字游戏和其他的游戏可以延缓阿尔茨海默氏症等疾病认知能力的下降。”
在新的研究中,研究人员最初检测神经细胞培养与突变杭丁顿蛋白转染蛋白质,发现减少过度NMDA-type谷氨酸受体活动与美金刚胺和其他神经细胞(谷氨酸受体拮抗剂保护是主要的兴奋性触发电活动在大脑中,但过量会导致神经细胞死亡,这一过程被称为会引起)。他们还发现,正常的突触活动保护。随后,他们对待亨廷顿氏病模型小鼠高和低剂量的美金刚胺,发现低剂量被阻止病理性extrasynaptic保护性活动,而高剂量美金刚胺鼓励疾病进展,因为它也阻止了保护突触NMDA受体的活动。
“很长一段时间已经知道会是亨廷顿氏舞蹈症的早期标志,“海登博士说。“然而,现在我们有解剖的机制发生这种情况,特别关注突触外NMDA受体。这创造了新颖的治疗机会调节这些受体与潜在的保护作用神经细胞。"
美金刚胺的小人类临床试验亨廷顿氏舞蹈症最近也显示出积极的效果。大,国际临床试验正在计划。
立顿博士是指定的全球专利发明者使用美金刚胺(在美国销售的名字加入盐酸®)在神经退行性疾病,包括老年痴呆症和亨廷顿氏舞蹈症。他因突破性发现超过十年前的美金刚胺如何运作的大脑和带头早期人类临床试验的药物。
