自体干细胞移植治疗软组织肉瘤:治疗研究不足

由于缺乏合适的研究，软组织肉瘤患者是否能从自体造血干细胞移植中获益尚不清楚。在这种类型的治疗中，患者的一些自身(自体)干细胞在方便的时候被移除，通常在一个高剂量化疗疗程后重新植入。目前，既没有适应症也没有证据表明与常规化疗相比有额外的好处。由于目前的知识空白，自体干细胞移植治疗这种疾病目前只能在对照试验中使用。这是医疗保健质量和效率研究所(IQWiG) 2009年11月25日发表的最终报告的结论。

相对罕见的癌症:德国每年有2500例

软组织肉瘤是一种恶性肿瘤，其组织结构类似于人体的软组织，特别是肌肉、脂肪或支撑组织。它们通常来源于这些软组织。这些肿瘤可以出现在身体的任何部位，下肢，即腿部，是最常受影响的部位。这是一种相对罕见的癌症:据估计，德国每年新诊断的癌症病例为2500例。对尤文氏肿瘤家族患者的研究没有包括在评估中，因为这里软组织肿瘤和骨肿瘤之间的区别并不总是明确的。

通常软组织肉瘤首先表现为无痛性溃疡。例如，当它压迫其他器官时，可能会引起疼痛，而这反过来可能会限制它们的功能。当肿瘤扩散到其他器官或在身体其他部位形成转移时(“高危患者”)，肿瘤就会危及生命。

肿瘤经常重复

手术是治疗局限性软组织肉瘤的标准方法，而远端软组织肉瘤转移通常接受化疗。目的是杀死癌症细胞。

即使化疗看起来是成功的，这种疾病很快就会在大量患者中复发。因此，在某些情况下，建议采用大剂量化疗和自体化疗干细胞移植之后立即。自体干细胞移植是治疗高剂量化疗相关严重血液毒性的一种有计划的挽救性治疗。增加的剂量是为了照射到那些迄今为止可能存活下来的隐藏的癌细胞——至少这是这个实验过程的假设。然而，不论化疗剂量的大小，癌细胞可能对化疗有耐药性。

自体干细胞移植:干细胞由患者捐献

这种高剂量化疗通常除了破坏肿瘤细胞外，还会破坏重要的造血干细胞。因此，干细胞在治疗前从患者体内取出，治疗后再植入。这些干细胞大多在骨髓定植并刺激造血。如果转移干细胞来源于患者，这被称为自体干细胞移植。IQWiG没有研究同种异体干细胞移植，细胞是由捐赠者捐赠的。

IQWiG调查高危患者的利益

IQWiG发布的这份报告关注的是“高危患者”:这些患者患有晚期局限性或转移性软组织肉瘤。为了评估自体干细胞移植的益处，IQWiG及其外部专家比较了目前已有的科学文献中关于进行和不进行干细胞移植的患者的治疗结果。

没有对照组的研究也包括在内

与疾病本身一样，软组织肉瘤的干细胞移植是相对罕见的。例如，在2005年，欧洲血液和骨髓移植组织(EBMT)报道了总共只有69例自体干细胞移植软组织肉瘤诊断考虑到整体的病例数和临床试验数量可能较低，IQWiG及其外部专家并不局限于特定的研究类型。

虽然没有对照组的研究，例如案例报告，但与结果的高不确定性有关，但它们被列入了这种效益评估。在某些条件下，他们可以帮助识别戏剧性的效果或不良事件。

所有研究都存在偏倚

IQWIG及其外部专家在其评估中共提供了105项研究。只有5项研究具有比较设计，即，每个研究包括或没有自体干细胞移植的组接受治疗。在这5项中没有任何一项研究是随机分配给2组中的一个，即这些是非随机性研究。其余100项研究描述了案例系列或单个情况。

由于他们的设计和行为的质量，所有研究均对偏差高度敏感。出现了一些矛盾的结果，因此没有稳健的结果可以从比较研究中衍生出来。

必须在数据质量上通知患者的不确定性

尽管寻找合适的研究，但目前可用的证据不足以导出软组织肉瘤中的自体干细胞移植可能的额外效益或危害。

因此，在IQWIG的意见中，在受控临床试验之外，使用这种类型的疗法不能合理。这些试验将是关闭知识中差距的最佳方式，从而提高患者安全性。并非所有这些临床比较都必须是随机试验。然而，必须确保治疗结果实际上是可比性的。

IQWiG认为，在决定是否接受这种治疗之前，患者必须充分了解目前不确定的数据质量。

资料来源:保健质量和效率研究所

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