2010年1月4日

新的ALS药物通过讲述“II期”临床试验

由约翰霍普金斯医疗机构

已经用来治疗癫痫症状的药物具有巨大肌肉弱化肌肤的弱化，肌肤萎缩侧肌硬化症（ALS），科学家在完成II期临床试验后进行的早期，小规模试验显示药物和继续安全。

在12月4日在线报告的报告肌营养的外侧硬化毒品塔拉斯帕尔斯表明一些能够减缓损失的损失，如说话，走路和敷料，通常会在疾病的进展情况下滑。该药物是苯二氮卓家庭的成员 - 在脑和脊髓工作的抗焦虑和肌肉放松剂。

来自约翰霍普金斯和印第安纳大学的科学团队的研究揭示了这一新使用Talampanel的益处，将其推动到更大的试验中，这将明确地判断其价值。

审判59名志愿者与ALS - 也称为Lou Gehrig的疾病 - 表明Talampanel对疾病的患者来说可以是安全的，并且新研究的高级科学家Johns Hopkins神经科学家Jeffrey D. Rothstein表示，任何记录的副作用都是可忍受的。Rothstein在约翰霍普金斯队领导了罗伯特帕克德·帕尔斯研究中心。

第二阶段试验旨在展示小规模，如果药物是安全的，如果它有效。因此，目前的试验包括衡量药物的福利的方法，这在清晰的情况下，如果没有统计学意义。“该研究表明，Talampanel似乎能够减缓禁用ALS症状的进展，”Rothstein说。“这种效果不是压倒性在这个早期使用的药物剂量，非常小的审判中，”他补充道。“仍然存在有前途的人类数据是足以将其保留在药物管道中的原因，我们可以真正找到它代表患者的地方。”

Rothstein表示，Talampanel的承诺在ALS中尤为重要，因为始终致命的神经退行性疾病多年来患有挫败疗法。

除Riluzole外，单一FDA批准的疾病药物，没有其他治疗才能缓慢或阻止它。“Riluzole可以仅谦虚地延伸寿命，并且尚未显示出慢性症状，”Rothstein说，“所以需要更好的治疗是真实的。禁止治疗，我们仍然很高兴能够足够强大或者组合 - 将ALS放入慢性疾病类别中。“

在研究中，约翰霍普金斯和印第安纳州大学的塔拉斯坎尔接受组（59条中40个）的ALS患者花了一个月，以便进入试验所需剂量的药物。大多数人留在那里，剩下的八个月的研究。

定期，临床医生评分了40名谁得到了Talampanel和19个控制主题（那些拍摄安慰剂的人）的衡量标准手臂肌肉力量。测试还包括呼吸率和ALS功能评级规模（ALSFRS）的速度 - 包括语音，吞咽，手写，呼吸，散步和食品切割的标准能力。

为了看药物对ALS患者安全，受试者接受了各种实验室血液测试，心电图，神经检查和其他措施。

在他们中的大多数情况下，Talampanel减缓了ALS的进展。结果突出，尤其是在ALSFR中，患者的能力下降30％。

Rothstein说，关于Talampanel的几个事实使其特别有吸引力的是尝试作为可能的疗法。该药物的才能是其能够阻断特异性受体对Als-易患神经细胞的特异性受体，这些神经细胞是神经递质谷氨酸的对接点。

过量的谷氨酸绊倒促进毒性 - 一种可以杀死能够运动的运动神经元的过程。罗斯坦和其他人的早期研究和Als的细胞和动物模型始终如一地确认兴奋毒性作为模型和ALS患者的损害来源。谷氨酸水平在脊髓液中升高，并且在大脑中，多达40％的ALS患者的疾病似乎自发地出现。

Talampanel和其他分子在ALS的动物模型中延长危害的危害延长寿命，同时保持运动神经元生命和肌肉力量。

Rothstein也是有吸引力的，是Talampanel是一个可以渗透到的小分子脑和脊髓它需要的地方。