研究人员发现了首个证明对一种自闭症有治疗效果的药物
西奈山医学院的研究人员发现了一种药物，可以改善费伦-麦克德米德综合征(PMS)小鼠模型中神经细胞之间的交流。经前症候群的行为症状属于自闭症谱系障碍范畴。这项研究将于周五在费城举行的国际自闭症研究会议(IMFAR)上公布。
先前的研究表明，a基因突变大脑中一种叫做SHANK3的基因会导致语言能力缺失或严重延迟，智力障碍,自闭症．西奈山的研究人员开发了带有突变SHANK3基因的小鼠，并观察到它们之间的交流中断神经细胞在大脑中，这会导致学习问题。这种交流的中断表明神经细胞没有正常成熟。
然后，研究人员给小鼠注射了一种叫做胰岛素样生长因子-1 (IGF1)的化合物的衍生物，这种化合物已被fda批准用于治疗儿童生长障碍。治疗两周后，神经细胞通讯正常，神经细胞对刺激的适应能力恢复，这是学习和记忆的关键部分。
西奈医学院西维尔自闭症研究与治疗中心主任约瑟夫·巴克斯鲍姆博士说:“IGF1对这些小鼠的治疗结果是对个体经前症候群最终治疗的一个令人兴奋的发展。”“如果这些数据在其他临床前研究中得到进一步验证，SHANK3突变的个体可能会从这种化合物的治疗中受益。”
巴克斯鲍姆博士和他在西维尔自闭症中心的团队将继续评估IGF1对小鼠的疗效。西奈山医学院神经科学教授帕特里克·霍夫医学博士将专门评估该化合物对神经解剖学变化的影响。此外，美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的高级研究员杰奎琳·克劳利(Jacqueline Crawley)博士将研究对小鼠行为变化的影响。
进一步探索
由西奈山医院提供
引用:研究人员确定了首个在一种自闭症中证明治疗效果的药物(2010,5月20日)，检索自2022年8月2日//www.puressens.com/news/2010-05-drug-therapeutic-effect-autism.html
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