更明智地使用现有治疗方法有助于显著提高年轻AML患者的生存率

St. Jude儿童研究医院的研究人员在医学杂志《the》上发表的一项新研究表明，更多的个体化治疗和更好的支持性护理有助于将急性髓性白血病(AML)儿童在诊断后三年内的存活率提高到71%柳叶刀肿瘤学．St. Jude肿瘤科的医学博士Jeffrey Rubnitz说，71%的存活率比之前报道的美国存活率高出20%，与2009年日本的一项研究的成功相似。

这项研究涉及230名在St. Jude和其他六家美国医院接受治疗的年轻AML患者，其结果是国内或国际上报道最好的研究之一。Rubnitz说，拯救更多的生命可能需要新的药物和新的治疗方法。他是这项研究的主要作者，该研究发表在《the柳叶刀肿瘤学并计划在6月的印刷版上出版。

AML，一种癌症白细胞美国每年约有500名儿童和青少年被诊断出患有这种疾病。而治愈率急性淋巴细胞白血病(ALL)，最常见的儿童癌症在美国，AML患者的长期生存率已飙升至90%以上。

Rubnitz说:“在这项研究中，我们的重点是从现有的治疗方法中获得最大的好处，并应用从早期研究中吸取的经验教训来识别和治疗面临最高复发风险的患者。”

确诊三年多后，约89%的低风险复发患者仍然存活，而标准风险患者约为63%，高风险患者约为47%。急性髓性白血病患者最有可能在诊断一年内复发，Rubnitz说癌症很少在两年后复发。

这项研究有几个第一，包括首次使用最小残留病(MRD)来指导后期化疗的时机和组成。MRD测量在治疗后存活下来的癌细胞。Rubnitz说，在第一次或第二次化疗后，接受更强化治疗的患者在1000个正常骨髓细胞中MRD水平大于1个癌细胞。在这项研究中，MRD测量也用于确定哪些患者接受了药物gemtuzumab ozogamicin。该药已被批准用于60岁及以上AML患者，目前正在对年轻患者进行研究。

MRD筛查通常用于帮助指导ALL治疗，但Rubnitz说技术问题延迟了在AML治疗中的广泛应用。

该研究还标志着首次所有患者在每个化疗疗程后都接受抗生素治疗，希望能预防细菌和真菌感染。该战略大大降低了所有感染指标，包括住院和死亡。所有患者最初均给予抗真菌药物伏立康唑治疗，后来加入抗生素万古霉素和环丙沙星。

该研究纳入的患者年龄从2天到21岁不等。这项工作帮助回答了其他几个问题，包括患者是否受益于在治疗早期使用高剂量的抗癌药物阿糖胞苷。研究人员没有发现额外的好处。

除MRD外，该研究还使用遗传因素，包括染色体重排和基因突变，以及量身定制的治疗来反映患者是否患有高、标准或低风险AML。

患者最初接受三种药物联合治疗，包括高剂量或低剂量阿糖胞苷。在第一次和第二次化疗后，研究人员使用遗传因素和MRD测量来确定患者接受的额外护理，包括患者是否被推荐进行移植，用健康供体的细胞代替患病的造血干细胞。

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