新的疗法为脊肌萎缩症患者带来了希望

患有毁灭性疾病脊髓肌萎缩的儿童被设定为受益于谢菲尔德大学的研究人员治疗发展的新突破。

研究，发表在科学转化医学的研究表明，一种新的基因转移系统有可能为SMA患者提供有效的治疗。

SMA是毁灭性的运动神经元疾病影响孩子。它是由异常存活的运动神经元（SMN）基因引起的，这导致SMN蛋白水平的降低。目前无法治愈的疾病，患者通常需要长时间的医疗保健，因为目前存在的病情无效治疗。

由Mimoun Azzouz教授领导的谢菲尔德的研究团队测试了通过单一注射的新型基因替代治疗是否是治疗一组小鼠中疾病的最有效方式。他们发现，表达SMN基因的注射成功地将SMN蛋白恢复到正常水平并缓解了SMA模型中的症状。

新技术有可能开发简单注射，无需任何风险和昂贵的手术干预的要求，并达到了迄今为​​止在现场报告的最高治疗效果。这对SMA的未来治疗有重大影响。

米蒙·阿祖兹教授，来自该大学神经科学据说：“我很高兴几年来解决这种毁灭性疾病的结果。这些结果使我们一步更接近SMA患者的成功基因治疗。”

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