加拿大需要一项稀有疾病治疗的政策

在CMAJ（（加拿大医学协会杂志）。

由于市场相对较小，制药公司可能不愿对新疗法或制造药物进行研究，并且持续的风险可能会停止生产这些药物。联邦政府，制药公司和医疗社区之间需要建立合作伙伴关系，以确保患有罕见疾病的人可以接受治疗。

“与其他发达国家形成鲜明对比的是，尽管罕见疾病的数量随着受影响的个人的数量继续增加，但加拿大没有连接这三组的政策框架，并试图以相对零碎的方式运作，” Chaim Bell博士，多伦多圣迈克尔医院和合着者写道。

该论文概述了几个因素，这些因素是美国，欧盟，日本和澳大利亚等其他司法管辖区中稀有疾病政策的一部分。加拿大可以在短期内纳入的两个要素是定义罕见疾病并开发患者注册表以跟踪疾病特征，治疗和健康结果。

从长远来看，加拿大需要制定正式的稀有疾病毒品立法，这可能包括激励措施制药公司投资开发新药物治疗。作者提出了另一种经济评估，以确保为这些药物提供公共资金。

作者说：“这项资金将源于救援规则：在没有任何其他替代方案的情况下，应向患有威胁生命的疾病的人提供疗法的必要性，”作者说。“在治疗罕见疾病的背景下，采用该规则将允许公开资助昂贵的药物，这可能有助于少数加拿大人。”救援规则用于解释为什么要进行昂贵的救援任务来拯救一个在海上失去的人。

“是时候让加拿大采取大胆而决定性的步骤，并在全国范围内开发出一种全国和联邦融资的方法罕见疾病这确保了所有加拿大人的适当医疗保健。”他们总结道。

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