筛网产生可帮助治疗致命脑障碍的药物

（Physorg.com） - 使用小说屏幕通过已经批准用于人类患者的药物图书馆，威斯康星州研究人员的一支团队已经确定了几种可用于治疗罕见和致命的神经系统疾病的化合物。

新的研究，在线（2010年7月）在线发布期刊人类分子遗传学由威斯康星大学 - 麦迪逊神经透明师Albee汇演领导的团队，识别一套FDA批准的药物，似乎夯实了一个过量的脑蛋白质这是亚历山大疾病的标志，致命神经变性障碍这影响大多数婴儿和孩子。

在过去五年中进行的新研究为减轻先天性的希望提供了一丝辉煌脑病现有药物。由于这种疾病是如此罕见，已知在全世界少于300人中，发展专用药物治疗病情的前景几乎不存在，使得这些药物展望有效治疗的最快途径。

“我们希望的是我们可以用来管理疾病并改善生存的东西，”威斯曼中心研究人员汇演，威斯曼·韦威兽医学院的比较生物科学教授说。“那里真的有一种化合物，可以有效地操纵基因表达在大脑中。“

首先在1949年描述，亚历山大疾病是由称为GFAP的基因中的突变引起的，所述GFAP通过同名（胶质纤维酸性蛋白）编码蛋白质的产生。虽然GFAP发生在正常情况下中枢神经系统，其确切的功能并不顺利。已知与星形胶质细胞，脑和脊髓中的星形细胞相关联，用于执行各种关键功能。

它是杂乱的实验室，最初将GFAP鉴定为2001年亚历山大病的致病基因。但威斯康星神经科学家现在认为该疾病不仅仅是生产突变蛋白的产生。

“我们认为GFAP的过度表达是图片的重要组成部分，”梅斯凯说，其实验室是世界上少数少量稀有脑病的实验室。“蛋白质聚集体影响各种途径，我们认为有毒阈值，所以你可以做些什么来减少蛋白质的产生将是有益的。”

疾病中最常见的形式发生在婴儿中，其特征在于癫痫发作，发育性的运动技能和认知发展的延误。头部的渐进扩大往往是该疾病最明显的表现。

通过使用鼠标模型开发了杂乱和他的团队的测定。高通量筛选用于测试2880种现有药物对小鼠星形胶质细胞纯化培养的影响。将十种药物显示有效，降低基因的表达，在37％至86％的范围内。其中一种药物Clomipramine，通常用于治疗人类的强迫性疾病，在小鼠中进行三周，并导致大脑中的GFAP水平降低近50％。

汇贴这项研究仍处于早期阶段，并且在考虑临床试验之前需要在动物中进行进一步的测试。可靠的血液或脊髓流体标记，以评估人类的任何药物的有效性也需要开发，并且梅赛明的实验室最近发起了一个国际合作研究，以确定这样的标记。对照样品已经在手中，并正在进行患者的入学。

“没有生物标志物，我们无法进行临床审判，”搞乱。“但我谨慎乐观。我认为我们将有多个我们可以测试的化合物。”

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