用变异的老鼠拯救大脑的白质

白质消失症(VWM)是一种毁灭性的疾病，它涉及由于一个中心因素的突变而导致的脑髓磷脂的破坏。为了了解这种疾病，并测试可能适用于多发性硬化症等其他疾病的潜在治疗方法，特拉维夫大学细胞研究和免疫学系的奥纳·埃尔罗伊-斯坦(Orna Elroy-Stein)教授正在开发携带VWM突变的实验室小鼠，这是一项重要的新工具，从而取得了科学突破。

这些小鼠体内存在一种eIF2B酶的突变，这种酶可以调节全身每个细胞的蛋白质合成。埃尔罗伊-斯坦因教授说，这项新进展的关键在于基因工程技术的使用胚胎干细胞引入突变。

的大脑由两部分组成:灰质，或神经，和白质或者是支持神经并产生髓磷脂的神经胶质细胞，髓磷脂包裹并保护神经延伸。最近发表在著名杂志上大脑在美国，这些突变小鼠的创造为VWM疾病的新研究提供了可能。VWM疾病会引发大脑中髓鞘的损失，导致瘫痪，甚至可能死亡。

老鼠和人的新品种

到目前为止，VWM研究人员还没有一个可比较的动物模型来研究这种疾病。现在，研究人员第一次可以使用活的有机体来跟踪髓鞘破坏的确切过程，为目前未知的疾病分子机制提供有价值的信息。

她说，这一发现最大的惊喜是基因突变只影响大脑白质而不是导致全身疾病这将使研究人员了解髓鞘的形成和维持。

“有史以来第一次，我们可以跟踪髓鞘蛋白质成分的调节表达，”Elroy-Stein教授解释说，他的技术包括磁共振成像来研究老鼠大脑里发生了什么。

这一发现不仅会使人们对影响大脑白质的疾病有更深入的了解老鼠也是新疗法的宝贵试验场。但埃尔罗伊-斯坦因教授表示，了解这种疾病是第一步。她说:“为了开发有效的治疗方法，人们必须了解其机制。”