一种新的治疗方法使儿童致命癌症的治愈率提高了20%

使用免疫疗法——刺激人体免疫系统的生物制剂——儿童肿瘤学家在十多年来首次实现了儿童癌症神经母细胞瘤的治愈率的大幅提高。一项新发布的研究表明，与治疗一种侵袭性成神经细胞瘤(一种神经系统癌症)的标准疗法相比，这种新疗法将两年生存率提高了20%。

费城儿童医院儿童癌症研究中心主任、该研究的合著者John M. Maris医学博士说:“我们希望这些发现能改变临床实践，为这种经常致命的疾病制定新的治疗金标准。”Maris是儿童肿瘤小组(COG)成神经细胞瘤委员会的主席，COG是赞助这项研究的多中心合作研究组织。

这项研究发表在9月30日的《美国医学杂志》上新英格兰医学杂志，以及另一项关于中危成神经细胞瘤的COG研究。免疫疗法研究的通讯作者是加州大学圣地亚哥分校的Alice L. Yu医学博士。

成神经细胞瘤，一种肿瘤周围神经系统，通常表现为胸部或腹部实性肿瘤。它占所有儿童癌症的7%，但由于它经常以侵袭性形式发生，它占所有癌症的15%儿童癌症人死亡。虽然低风险形式的成神经细胞瘤可能会自发消失，但在高风险形式的成神经细胞瘤中，癌症往往会在初始治疗后复发，通常会导致致命的结果。

在目前的研究中，研究人员在多个癌症中心安排了226名高危患者接受标准治疗(化疗药物异维甲酸)或免疫治疗(三种生物制剂与异维甲酸联合使用)。免疫治疗包括单克隆抗体ch14.18，加上两种细胞因子:粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)和白细胞介素-2。单克隆抗体是分子“制导导弹”，通过瞄准出现在癌细胞上的物质来杀死癌细胞。细胞因子是调节免疫反应的天然信号蛋白。

在两年的随访中，大约54%的接受标准治疗的成神经细胞瘤患者出现了疾病复发，几乎都是致命的。相比之下，在同一时期内，接受实验性免疫治疗方案的患者中，只有34%的患者病情复发，治愈率要高得多。与标准治疗组相比，免疫治疗组的患者确实经历了更高的疼痛和其他毒副作用。尽管如此，免疫疗法的明显益处的证据使研究人员能够比预期更早地停止试验。

自2009年6月初步试验结果公布以来，费城儿童医院癌症中心已经将这种免疫疗法作为高危成神经细胞瘤儿童标准治疗的一部分，已有一年多的时间。来自世界各地的儿童来到儿童医院接受这种治疗，该医院在成神经细胞瘤方面有一个长期建立的研究和临床项目。

Maris是国际知名的成神经细胞瘤专家;在许多其他发现中，2008年，他领导了第一个确定成神经细胞瘤起源的基因位置的研究。今年早些时候，《新英格兰医学杂志》选择马里斯撰写了一篇评论文章，“成神经细胞瘤的最新进展”，描述了目前的科学状况。

除了目前的免疫治疗研究，Maris还在同一期杂志上与人合作撰写了另一项研究，报道了一项单独的中危成神经细胞瘤COG 3期临床试验。通讯作者是加州大学旧金山分校的Katherine K. Matthay医学博士。该研究发现，医生可以大幅减少用于神经母细胞瘤的化疗剂量和持续时间，并且在接受治疗的儿童中仍能达到98%的高存活率。低剂量的好处包括更好的生活质量，更低的成本，以及化疗后期效应的预期减少，这可能在治疗数年后发生。

“总之，这些研究报告了在治疗患有这种具有挑战性的癌症的儿童方面取得的重要进展，”Maris说。“我们将继续研究治疗方法，以进一步完善护理标准。”

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