艾滋病毒的工程版本用于治愈遗传血液障碍

这是研究人员第二次利用艾滋病毒进行基因治疗，治愈一种严重的遗传疾病，这一次是血液疾病——地中海贫血，它会导致危及生命的贫血。

法国研究人员以前使用了“排气”的病毒版本，导致艾滋病治疗两个男孩患有稀有紊乱的肾上腺胁迫育童科，这是在流行电影“洛伦佐石油”的核心。β-地中海贫血是一种更常见的疾病，虽然新研究只涉及一个患者，但它表明这种方法可以具有广泛的适用性。

“这项工作代表着人类向基因治疗美国田纳西州孟菲斯市圣裘德儿童研究医院的Derek A. Persons博士写道。该报告附带的一篇社论中写道自然。

这标志着基因治疗至少是第六种最近被证明有益的疾病。

地中海贫血是由β -球蛋白链产生缺陷引起的，β -球蛋白链是携带氧气的血红蛋白分子的关键组成部分红细胞。该病主要影响地中海、中东、南亚、东南亚和中国后裔，全球每年约有6万名儿童被诊断为该病。

治疗通常涉及频繁的血液输血 - 通常是每月 - 但导致铁的堆积可能会损坏器官。因此，患者还必须经过螯合疗法以尽可能多的铁。疾病可以通过骨髓移植治愈，但仅在发现合适的供体。

这项新研究的研究人员使用了一种艾滋病毒它被改造成携带正确版本的血红蛋白基因。以前的大多数基因治疗研究都使用了其他逆转录病毒，如小鼠白血病病毒，将所需的基因带入细胞。但是这些所谓的载体有将基因插入错误位置的倾向，在某些情况下导致癌症。在科学家能够解决这个问题之前，对病人进行基因治疗的尝试被搁置了。

巴黎大学菲利普·勒布尔博士及其同事们使用了基于艾滋病毒的载体 - 由剑桥，质量的蓝鸟生物制作。和巴黎 - 治疗一名18岁的法国男孩被诊断​​出患有β-ThalAssemia年龄3.在治疗前，他每月服用三包红细胞和螯合疗法去除铁，但仍然生病了。没有合适的骨髓供体。

研究小组从病人体内取出了造血干细胞骨髓并在试管中处理它们以添加工作基因。该男孩被给予化疗，尽可能多地破坏剩余的干细胞，然后注射处理过的细胞。

在一年内，该男孩能够停止接收输送，从那时起，他仍然保持稳定22个月。

“他很高兴有一个正常的生活回来，而且第一次在巴黎的一个主要餐厅里有一份全职工作，”在一份声明中，一直在监测他的病情的临床血液学家弗朗纳斯伯纳丁博士。她说，该团队也能够删除多年来，通过定期流血，在多年内积累了多余的铁。

研究人员正计划为另外10名患者提供更多的研究。

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(c) 2010年，洛杉矶时报。
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