这种新药能缩小脑瘤，减少结节性硬化症儿童的癫痫发作

现在已经显示出一种用于治疗晚期肾癌的药物，通过患有结节硬化症的患者减少至少30％的特定种类的脑肿瘤 - 一种导致肿瘤在重要器官上生长的遗传疾病。此外，患有活性癫痫的患者的癫痫发作率为86％。

在Advartis根据“商品名Afinitor”的北方乃至Everolimus的第2阶段研究发表在新英格兰医学杂志。

根据辛辛那提儿童医院医疗中心研究的数据，美国食品和药物管理局于10月29日授予这些肿瘤患者的Everolimus的加速批准，称为子依赖性巨型细胞星形细胞瘤或SEGA。在FDA批准之前，手术被认为是SEGA的标准治疗。

辛辛那提儿童和该研究高级作者的神经科医生David Franz，MD表示，辛辛那提儿童研究中的每一名患者的肿瘤大小的肿瘤大小减少，并且没有患者对其肿瘤进行肿瘤手术。

Franz是辛辛那提大学（UC）医学院的儿科和神ob体育开户网址经内科教授。

“这是神经外科切除术的潜在替代品，并为这种疾病的第一个有针对性的医疗治疗，”弗兰兹说。“儿童和青少年不仅可以避免手术并改善癫痫发作控制，但它们也可能会看到这种疾病的其他方面的改善，包括减少甚至消除脑积水 - 颅骨内的液体的堆积，导致颅内压增加。“

Seventy-eight percent of patients with tuberous sclerosis and astrocytomas achieved a 30 percent or greater reduction in tumor volume at six months after treatment, according to Franz, director of the Tuberous Sclerosis Clinic at Cincinnati Children’s and associate director of clinical affairs in the division of neurology. Everolimus also was associated with a clinically relevant reduction in overall seizure frequency. Of 16 patients for whom EEG data were available at baseline and after six months, nine experienced decreases in seizure frequency.

Franz和他的同事评估了28名患有肺结核硬化的患者，只有3岁。大多数人不到18岁。中位年龄为11.通过MRI评估脑的肿瘤体积测量。

脑积水通常与这些肿瘤有关，因为它们位于脊柱流体途径或脑室的大脑中。研究人员发现，葡萄干司不仅解决了脑积水，而且还改善了脑组织本身的畸形。这些畸形，称为实质发育不良或海滨剧集，在肿瘤硬化症患者的90％的大脑中被发现。患者报告了他们的生活质量，通过验证的生活质量和神经心理学评估来衡量，在三个月和六个月内改善。

该药物是MTOR抑制剂，其通过减慢肿瘤硬化患者的MTOR蛋白减慢MTOR蛋白。根据Franz的说法，这种相同的途径涉及其他癌症和神经病学病症，例如阿尔茨海默病，帕金森病和亨廷顿的疾病，使艾蒿成为潜在的候选人来治疗这些MTOR相关疾病的潜在候选者。

辛辛那提儿童的肺结核硬化诊所遵循600多名儿童和成人肺结核硬化并以多学科方法管理疾病的每个方面。

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