罗米plostim对免疫性血小板减少症比标准治疗更有效
一项新的研究发现，fda批准的一种治疗罕见自身免疫性疾病免疫血小板减少症(ITP)的药物在帮助患者避免手术治疗和显著提高生活质量方面比早期药物治疗更有效。11月11日的报纸新英格兰医学杂志有报道称，使用罗米普洛斯蒂姆(romiplostim)治疗的成功率比使用类固醇或免疫抑制药物的标准治疗高出三倍以上。罗米普洛斯蒂姆模仿了一种调节血小板生成的生长因子的作用。
麻省总医院(MGH)癌症中心的医学博士、哲学博士、该研究的主要通讯作者David Kuter说:“这是第一个关于这种药物的明确研究，表明患者经历了显著的临床改善，而不仅仅是血小板水平的增加。”“这证实了治疗不仅能改善血小板计数，还能对患者产生影响。”
在ITP中，大约每10000人中就有1人患病，免疫系统会产生对抗血小板的抗体，血细胞这对凝块的形成至关重要。血小板在脾脏中被破坏，使患者面临出血失控的风险。虽然儿童的这种情况通常在6个月内消失，但在受影响的成年人中，有四分之三的人会变成慢性疾病。为了防止严重的出血发作，患者可能会严重限制他们的生活方式，避免体育活动和医疗程序，如结肠镜检查还有拔牙。
长期以来，ITP的医学治疗依赖于类固醇或免疫抑制药物这些药物有严重的副作用，许多患者无法忍受。大多数患者最终会被摘除脾脏，这可能会使血小板水平升高长达五年之久;但对于老年患者或有某些疾病的患者，脾切除术可能不安全或在医学上不合适。romiplostim是一组模仿生长因子血小板生成素作用的新药物之一，其临床试验表明，romiplostim可使ITP患者的血小板数量增加长达5年，但这些研究既没有将其效果与标准治疗进行比较，也没有检验血小板水平升高的临床相关性。
目前的研究由安进公司赞助，该公司以Nplate的品牌销售romiplostim，在北美、欧洲和澳大利亚的85个地点招募了234名成年ITP患者。所有参与者均未摘除脾脏，他们被随机分配给治疗医师开的标准护理药物或每周注射罗米plostim。两组参与者都能接受其他必要的治疗。如果血小板水平连续四周保持在低水平，或者参与者经历了大出血事件或需要改变治疗，包括脾切除术，则认为治疗无效。
在52周的研究期结束时，接受romiplostim的参与者达到并维持了理想的血小板水平，是标准治疗的参与者的两倍多。总的来说，romiplostim治疗的效果至少是其他治疗的三倍，接受该药的参与者对脾切除术的需求减少了90%。接受romiplostim的参与者对几种生活质量调查工具的反应明显更高。
Kuter说:“我们预计这种药物会比标准治疗更有效，但对它的有效程度感到惊讶。”他指出，在确定romiplostim在ITP长期治疗中的地位之前，仍有几个问题需要解决。一个是治疗的成本效益，因为它是昂贵的;另一个问题是接受romiplostim的患者是否可以继续避免脾切除术超过一年。还需要进一步的研究来确定罗米普洛司汀治疗是否可以无限期地继续下去。
“我们的研究招募了处于不同疾病阶段的患者，有些人是最近才确诊的，有些人已经接受了多年的治疗。未来的研究需要研究罗米plostim是否适合作为近期确诊患者的一线治疗，使他们完全避免服用类固醇，”Kuter说，他是MGH癌症中心血液学中心主任和哈佛医学院医学教授。
