在动物实验中，砒霜可以抑制两种难以治疗的癌症
乔治城大学医学中心的一部分，乔治城隆巴迪综合癌症中心的研究人员发现，一种已被fda批准用于治疗一种白血病的砷基药物可能有助于治疗另一种难以治疗的癌症，尤因肉瘤(ES)。这项基于动物实验的研究还表明，这种药物可能有助于治疗成神经管细胞瘤，这是一种高度恶性的儿童脑癌。
在12月22日的临床研究杂志，研究人员描述了多年的研究如何发现了这些肿瘤中的一种常见途径，即hedgehog/GLI1。他们进一步详细说明了他们是如何使用现有药物的，三氧化二砷(Trisenox®)，在ES和成神经管细胞瘤小鼠模型中关闭该通路。
这项研究的首席研究员，乔治敦隆巴迪的Aykut副教授Üren医学博士说，这种途径在其他癌症中也很常见，如结肠癌、胰腺癌和基底细胞皮肤癌等。
“我们发现的意义在于，这种FDA批准的药物可以立即在其他癌症类型中进行测试。这是一个完美的转化研究项目，”他说。“这项实验室研究具有直接的临床意义。”
Üren补充说，研究人员正在迅速寻找刺猬/GL1途径的有效抑制剂，因为它在癌症发展中非常强大。刺猬基因在胚胎发育过程中控制细胞分裂，但当它被打开时，在成年细胞中失去控制，就会导致癌症。正因为如此，有许多临床试验正在测试新的化合物，这些化合物在癌细胞的表面膜上抑制这一途径，他说。
然而，他们测试的化合物抑制了细胞核中的通路，因此它可能对膜分子下游通路激活的癌症有效，Üren说。“目前的许多临床试验都涉及作用于膜的药物。尤因肉瘤而结肠癌则不会从这种方法中受益。此外，使用hedgehog抑制剂治疗的髓母细胞瘤患者在膜水平上产生耐药性。因此，临床试验可以评估现有hedgehog抑制剂治疗失败的患者的替代疗法，”他说。
砷三氧化二氮已被批准用于急性早幼粒细胞增多症白血病(APL)作为对标准疗法无反应的患者的二线治疗。
Üren说，三氧化二砷是在加工砷化合物时产生的，虽然已知高水平的砷是致癌的，但低剂量的砷对选定的患者是有治疗作用的。事实上，他说，从17世纪开始，砷就是治疗白血病的主要疗法，特别是慢性骨髓性白血病(CML)。他还引用了荷兰的一项人口研究，该研究得出的结论是，饮用低砷饮用水的人不仅不会增加癌症发病率，还会降低非黑色素瘤皮肤癌的发病率。
他说:“像任何化疗一样，高剂量的砷可能是有毒的，而低剂量的砷可以治疗癌症。”
2009年，Üren和他的研究团队(包括第一作者Elspeth Beauchamp博士)表明，hedgehog/GLI1通路在ES中被激活。他们现在是第一个通过三氧化二砷在ES中抑制这一途径的人，也是第一个在成神经管细胞瘤中显示其活性的人。
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