激酶抑制剂产生明显反应骨髓纤维化的病人

两个janus激酶(激酶)抑制剂显著提高治疗骨髓纤维化的病人,说梅奥诊所研究人员提出一些临床试验的结果第52届美国血液学会年会(灰)12月4日在奥兰多。

他们的研究结果表明,这两种药物,CYT387 TG101348,有效降低脾脏大小和缓解宪法症状,这种疾病的主要症状,但每个人都有独特的好处。

根据Ayalew Tefferi,医学博士血液学家梅奥诊所和主要研究者对临床试验,结果都是“令人惊讶的和愉快”CYT387,第一个类的药物缓解大部分患者的贫血。TG101348也是首次在它的类JAK2突变下降导致可衡量的负担并且大幅度减少高白细胞和血小板计数,他说。

“这些药物代表聪明,似乎有针对性的治疗,在治疗这种疾病,取得实质性的差别”说Animesh Pardanani,博士(mayoresearch.mayo.edu/staff/pardanani_a.cfm),这两项研究的首席研究员。的两项研究发表于灰是长期随访患者在使用TG101348 59骨髓纤维化在梅奥诊所接受治疗,斯坦福大学医学中心,MD安德森癌症中心,丹娜-法伯癌症研究所,密歇根大学和加州大学圣地亚哥分校。

这项研究得出结论,12个周期的治疗后,95%的患者有一些降低脾脏的大小。在这个群体中,26%的人减少了100%。48的研究还发现,病人即JAK2突变,23例(48%)有突变的减少负担。完成12个周期的治疗的患者最减少。13例(72%)有一个平均降低50%。这种反应已经持续了一年多,Pardanani博士说。

研究人员还发现,56%的患者12个周期的TG101348实现正常的白细胞计数。

“TG101348代表第一原理的证明选择性JAK2抑制剂可以关闭一个信号通路,减少肿瘤血液细胞的负担,“Pardanani博士说。“这也提供了重要的临床效益,因为它减少了脾脏的大小,控制多余的血细胞计数超过一半的病人,并提高了疲劳和盗汗等症状。”

在第二项研究中被呈现在灰,32 36登记患者至少完成一个周期CYT387治疗I / II期临床试验。在这个组患者中,41%的改善贫血,国际工作组定义的标准。和97%有一定程度的减少spleen-size(至少减少50%患者的37%)。

“CYT387不仅可以降低脾脏大小和帮助其他症状,但它是第一个在它的类显示重大反应率在骨髓纤维化患者的贫血,“Tefferi博士说。

“这些药物是非常重要的在治疗骨髓纤维化的正确方向的一步,”Pardanani博士说。“最初的反应一直非常有前途,但是需要做更多的工作来定义自己的角色在治疗这种疾病。”

“我们仍在学习如何使用这些药物,如理解的精确剂量和进度管理他们,”他补充道。“我们也想看看如何将它们与其他类的药物,我们知道在骨髓纤维化可以有效。”

研究小组目前正在进行更多的研究来验证这些结果,并将所需的药物进一步对研究考虑食品和药物管理局的批准。