研究:胎儿手术比出生后手术更有效

30年前，第一例人类胎儿手术在旧金山加利福尼亚大学进行。现在，一项随机对照试验已经明确证明，胎儿手术可以在某些病人出生前帮助他们。

加州大学旧金山分校的研究人员领导的一项多中心试验发现，与出生后接受矫正手术的婴儿相比，在子宫内接受先天性脊柱裂修复手术的婴儿发育得更好，经历的神经并发症更少。该研究首次系统地评估了脊髓脊膜膨出的最佳治疗方法。脊髓脊膜膨出是脊柱裂最严重的一种形式，在这种情况下，脊柱的骨骼尚未完全形成。

八年的审判早期停止，因为结果是如此阳性，表明产前手术大大减少了将流体转移远离大脑的需要;改善心理发展和运动功能;并提高孩子有一天会走路的可能性。这是第一次随机临床试验清楚地证明出生前的手术可以改善患者的结果。

“对于一对年轻的夫妇，发现他们的发展中国家有一个问题是可能发生的最毁灭性的事情之一。这个地标研究为改善了全世界脊柱湖的生活的生活，”戴安娜农民说：“研究UCSFBenioff儿童医院的学习高级作者和外科医生。“基于我们的研究结果，牙科手术似乎可以为这些患者提供更好的选择，而不是等待在出生后对待它们。”

目前试验中评估的手术程序是在UCSF胎儿治疗中心的Michael Harrison医学博士的指导下开发的，他是一位被认为是“胎儿手术之父”的UCSF名誉教授。法默和加州大学旧金山分校的其他人在20世纪90年代进行了开创性的动物研究，为脊柱裂的出生前治疗奠定了基础。脊柱裂是该中心治疗的第一种非致命疾病。UCSF在诊断和治疗子宫内出生缺陷方面已经处于世界领先地位，1981年，UCSF成为第一个成功实施胎儿手术的机构，并培养了该领域目前的大多数领导者。

尽管脊髓脊膜膨出管理研究(MOMS)最初的目的是招募200名孕妇，他们的孩子患有脊髓脊膜膨出，但由于在接受产前手术的儿童中显示出了显著的益处，该研究在2010年12月初停止了，有183名参与者。该研究发表于2011年2月9日新英格兰医学杂志,可以在http://www.nejm.org/online-first。它将在3月24日的印刷版上出版。

“我们只是想做任何事情,一切我们可以给我们的儿子托马斯最好的机会在一个正常的生活,”希瑟Giovanola说,加州居民的儿子做了手术在他出生之前,3岁,走与括号和垫在房子周围推动微型购物车。“今天看着托马斯，我不敢相信我们曾经认为这是一件悲剧，”乔瓦诺拉说。

除了在UCSF接受治疗的患者外，该试验还招募了费城儿童医院(Children’s Hospital of Philadelphia)和范德比尔特大学医学中心(Vanderbilt University Medical Center)的患者。乔治华盛顿大学生物统计中心是指定的数据中心，该研究由尤尼斯肯尼迪施莱佛国家儿童健康和人类发展研究所赞助。

“这项试验付出了巨大的努力，整个团队都为患者提供了出色的护理。这些家庭做出了巨大的贡献，这将使许多孩子在未来受益，”加州大学旧金山分校胎儿治疗中心的护士协调员、PNP乔迪·法雷尔说。

脊柱裂出现在前几周的发展当神经管胚结构,最终成为中枢神经系统——未能关闭,导致脊髓不发达,据作者纳Gupta,医学博士,博士,加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院小儿神经外科主任。

在脊髓脊膜膨出的病例中，部分脊髓暴露在外，并通过婴儿背部类似囊肿的开口突出。患有脊髓脊膜膨出的儿童面临终身残疾，包括腿部无力或瘫痪，以及膀胱和肠道控制的丧失。他们通常需要支架走路或坐轮椅。

大多数出生时患有脊髓脊膜膨出的婴儿也有一种大脑异常，被称为Chiari II型畸形，即脑干被向下拉至上椎管。脊髓液的自然流动也可能被改变，导致这种液体在大脑中积累，一种被称为脑积水的威胁生命的状况。脑积水的治疗方法是通过外科手术将一根称为分流器的空心管插入大脑以排出多余的液体。

几十年来，治疗脊髓脊膜膨出的标准方法一直是等到孩子出生后，再用皮肤覆盖缺陷。这种手术使组织恢复到更正常的位置，防止感染，但不能恢复已经受损的神经的功能。产前手术是类似的，但通过更早地修复缺陷，发育可能进展得更正常，并允许一些神经功能恢复。

“妈妈试验已经证明我们的一些因素导致脑积水等问题实际上是那些开发下半年怀孕期间,因为通过关闭胎儿在怀孕之前,我们实际上可以逆转这一严重的发展状况在许多病人,”Gupta说。“我们已经对一种新的治疗方法进行了严格的评估，并证明它是有效的，现在我们可以进一步提供一些非常清晰和令人信服的信息，说明它如何造福于人们。”

参与这项研究的女性被随机分配到两组。产前组在怀孕26周之前进行了闭合胎儿脊柱缺损的手术。产后组的孩子在出生后的正常时间内接受了手术。

独立审查员在30个月内又一年地评估两个群体中的孩子。在一年，他们评估了孩子是否需要分流，发现在产前手术的人中，需要分流39.7％，而产前组的82.5％。两组死亡很少见。

在30个月大的时候，这些孩子参加了评估他们智力发展和运动功能的标准化测试。产前手术组的儿童在这两方面的得分都高于产后手术组。检查人员还评估了孩子们的行走能力，发现在产前组中有41.9%的孩子不需要矫形器或拐杖就能行走，而在产后组中这一比例为20.9%。

“我认为这项试验的结果是胎儿手术领域的变化。然而，重要的是要记住胎儿手术只是家庭提供的选择之一，可能不会适用于每个人，”农民说。“UCSF胎儿治疗中心是关于在存在问题时尽可能多的选择。我们的目标是有一天能够在出生前治疗所有疾病。”

农民指出，胎儿手术有风险。经过产前诉讼的婴儿更有可能出生早产，平均孕龄34.1周，而产后组平均37.3周。母亲接受胎儿手术也面临严重的风险，并必须通过剖宫产进行后续怀孕，以防止子宫破裂。

“这是因为与胎儿手术相关的母体风险，我为这项研究的初始授予提出，提出脊柱侧面的产前手术仅在适当的审判的范围内进行，”农民说。“这是严重的手术，一个女人冒着生活的风险，就像她在生活移植行动中捐了一块肝脏一样。”

根据作者，需要在研究中继续跟进儿童，以评估早期福利是否通过学龄阶段持续。

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