基因修饰的干细胞有助于保护骨髓免受化疗的毒副作用

虽然化疗是用来杀死癌细胞的，但它也可能对骨髓和血细胞等正常细胞产生强烈的毒性作用，经常限制使用和管理化疗的能力。Fred Hutchinson癌症研究中心的研究人员今天在西雅图举行的美国基因和细胞治疗学会年会上报告说，减少这种对骨髓细胞的毒性作用的一种可能的方法是用一种使细胞对化疗产生抗药性的基因来修饰细胞。

Hans-Peter Kiem, M.D., a member of the Hutchinson Center's Clinical Research Division, and colleagues Jennifer Adair, Ph.D., a research associate in the Clinical Research Division, and Maciej Mrugala, M.D., Ph.D., M.P.H., a neuro-oncololgist at the Seattle Cancer Care Alliance and the University of Washington, presented data from a clinical trial in which bone marrow stem cells from patients with脑部肿瘤用逆转录病毒载体除去并修饰以引入化学疗法抗性基因。然后将细胞重新注入患者。在旨在评估安全性和可行性的试验中，患者被安全地施用了持续一年以上的基因改性血液干细胞，并没有表现出任何明显的有害影响。

这种方法首次在患有晚期形式的脑癌称为胶质母细胞瘤。目前，胶质母细胞瘤患者的中位生存率仅为12至15个月。胶质母细胞瘤患者的预后不仅是因为没有可用的治疗方法，但由于医生无法有效地使用所存在的治疗。胶质母细胞瘤细胞使大量称为MgMT的蛋白质，使其耐化疗，因此医生使用第二种药物，称为苄基，以击倒MGMT并使肿瘤细胞易于化疗。但是，这种有效的一两个冲孔不限于大脑肿瘤细胞。苄基鸟嘌呤也使MGMT在正常血液和骨髓细胞，使它们也容易受到化疗的影响。对患者血液和骨髓的影响是明显的，并且常常限制了有效实施化疗的能力。

“我们的初步结果是令人鼓舞的，因为我们的第一个病人仍然活着，而且在诊断近两年后没有疾病进展的证据，”Kiem说。

试验结果表明修饰细胞的给药代表了保护骨髓的安全方法血细胞从化疗在脑肿瘤患者中的有害影响。将进行未来的临床试验，以确定这种组合化疗还可以改善胶质母细胞瘤患者的存活。

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