肌肉营养不良的“跳过”药物标记向前迈进
英国一项研究说，一种设计用于在有缺陷的基因中适合DNA斑块的实验药物清除了对男孩被悲剧性浪费肌肉疾病击中的重要障碍。
条件，Duchenne肌营养不良症（DMD）发生在大约1个三分之一的男性中。
它发生的原因是在一个蛋白质中删除的基因中的缺失肌营养不良，有助于提供保护膜肌肉纤维。没有这种皮肤，肌肉纤维就会受损并最终死亡。
到他们八到12岁的时候，患有DMD的男孩无法走路，通常面临预期寿命缩短。
在DMD中，问题特别在于DNA的部分称为外显子，这些dna像踏脚石一样，提供了基因产生肌营养不良蛋白的途径。
新药采用“外显子跳过”的方法，或在缺失上施加微小的分子贴片，以便该基因可以产生蛋白质的较短但仍然具有功能的版本。
成功测试后肌肉细胞该疗法在实验室菜肴和小鼠上进行培养，对伦敦和纽卡斯尔的医院的19名五至15岁的门诊患者进行了谨慎测试。
7分出了19个表现出“显着”的反应，肌营养不良蛋白水平升高到正常水平的18％。
接受治疗超过12周的志愿者没有副作用。
他们在标准的六分钟步行测试中没有显示出任何重大改进，尽管这不是小型试验的目标。
该药物称为AVI-4658，斑块外显子51，在大约15％的DMD患者中被删除。
“根据我们的数据和近期临床前数据，我们预计以10 mg/kilo或更高的剂量扩展AVI-4658会导致足够的肌营养不良蛋白表达，从而对预防肌肉脱位，对肌肉脱位产生积极影响。这项研究说，该研究由在线发布这柳叶刀。
伦敦UCL儿童健康研究所的杜波维茨神经肌肉中心的弗朗切斯科·芒顿（Francesco Muntoni）领导的研究人员说，下一步是测试它是否有效。
进一步探索
（c）2011法新社
引用：“跳过”药物标记肌肉营养不良的前进（2011年7月25日）于2022年6月3日从//www.puressens.com/news/2011-07-drug-muscular-dystrophy.html检索
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