标准的再生障碍性贫血治疗会改善病人的结果比新版本
比较两个再生障碍性贫血治疗的临床研究发现,ATGAM目前唯一授权再生障碍性贫血药物在美国,改善血液细胞计数和生存抗胸腺细胞球蛋白组有更比一座类似的但是据说治疗更有效。研究由国家心脏、肺、血液研究所(NHLBI),美国国立卫生研究院的一部分;研究参与者被治疗,然后跟着在贝塞斯达的美国国立卫生研究院临床中心,马里兰州。
该研究将发表在8月4日新英格兰医学杂志》上。
“这一重要的研究比较两种药物的临床有效性和类似的行动机制。医生和患者最有效的治疗需要知道严重的再生障碍性贫血,一种罕见的危及生命的疾病,”苏珊Shurin医学博士说,NHLBI代理主任。
抗胸腺细胞球蛋白组有而不许可再生障碍性贫血在美国,据报道是有效的在患者使用时没有回应或者ATGAM治疗后复发。Thymoglobulin是唯一再生障碍性贫血选择在欧洲,日本和拉丁美洲。因此,本研究的结果对管理产生影响在国际上的障碍。
“这项研究表明,ATGAM应该保持选择的一线疗法在治疗严重的再生障碍性贫血,“NHLBI说血液学家菲利普Scheinberg,医学博士,该研究的主要作者。
再生障碍性贫血是一种罕见的血液疾病,新诊断在每年在美国大约有600患者。大多数患者为儿童或年轻人。这种疾病破坏骨髓和降低功能的数量血细胞在体内。骨髓衰竭可导致贫血、出血和感染的风险增加。严重,如果不及时治疗再生障碍性贫血往往是致命的。再生障碍性贫血可能发生的原因,包括苯暴露、辐射、肝炎、或一种遗传缺陷。在大多数情况下,患者自身的免疫系统破坏骨髓。
抗胸腺细胞球蛋白组有ATGAM和药物被称为antithymocyte球蛋白或atg。他们的工作主要是通过抑制免疫系统。ATGAM来源于马的血液注入人类血液细胞,抗胸腺细胞球蛋白组有虽然来源于同样的血免疫兔子。Thymoglobulin复发患者过去的积极成果,加上它的首选使用在肾移植等其他临床情况,表明它可能是优于ATGAM作为第一治疗再生障碍性贫血。
美国国立卫生研究院研究旨在比较两个ATG药物类型作为治疗严重的再生障碍性贫血。研究小组招募了120名患者从2到77岁,他们被随机分配到马或兔子ATG(60每组参与者)。
六个月后开始治疗,68%的患者ATGAM改善了血液细胞计数,而抗胸腺细胞球蛋白组有37%的病人给予。三年后,生存也显著不同。百分之九十六的ATGAM患者幸存下来,而抗胸腺细胞球蛋白组有76%的病人。
“很难做对照研究罕见的疾病,如再生障碍性贫血,“Scheinberg说。“我们进行这个试验的能力凸显在转诊中心的重要性,例如美国国立卫生研究院临床中心,罕见疾病。我们愿意承认和荣誉来到毕士大的患者的治疗和随访互访频繁。巨大的合作和参与至关重要,开展这项研究。”
Scheinberg补充说,这项研究也显示了所有的需要进行随机临床试验药物,不仅依靠假设,即使他们是基于看似确凿的证据。“更强的药物不一定是更好的药物。”
这个重要的发现可能影响未来治疗再生障碍性贫血像欧洲,特别是在地方ATGAM不是当前可用。它也可能激发进一步的研究,比较马和兔子ATG更好地理解ATG如何帮助恢复骨髓。
抗胸腺细胞球蛋白组有因为一些病人很好和其他人ATGAM反应不佳,未来的工作可能确定最优ATG治疗特定的患者亚组。
