遗传性视网膜疾病基因治疗的持续性安全性、有效性
三年前，初步但令人鼓舞的结果宣布关于基因治疗的小组群患者的安全性和成功，称为Leber先天性生物症（LCA）。现在，宾夕法尼亚大学佩尔布尔曼医学院的研究人员通过表明基因治疗的持续安全性和疗效在更大的持续性和基因治疗的持续性和功效来追求下一个重大步骤。年龄多样的LCA患者组。
“我们现在有证据表明这种新的治疗方法在五组患者中是安全和有效的耐心该临床试验的首席研究员、眼科教授、医学博士Samuel Jacobson说。“我们最初有一种单一注射的策略，现在已经发展为在儿童和成人的同一只眼睛中注射两针。提高视力功能范围的目标已经实现，同时保持安全第一的方法。”
这项新研究本周发表在《科学》杂志的网站上眼科档案，详细介绍了15名患者的进展，11-30岁，全部接受了由RPE65基因突变引起的LCA类型的视网膜注射到视网膜中。该基因通常在视觉周期中作出关键蛋白质。在没有这种RPE65蛋白的情况下，光敏光感受器细胞饥饿的维生素A的视网膜特异性形式，不能起到阻塞视觉。基因治疗需要采用突变基因的正常拷贝，并直接将其引入受影响个体的视网膜中。
该研究跟踪了所有治疗的患者的持续进展，发现视觉功能在每个人都有不同程度的改善。改善是可预见的局部定位于治疗区域。
雅各布森博士补充说:“发现这种治疗的一些更大的成功故事是在‘老年’患者中，这有违直觉。”“我们之前发现年龄和疾病数量之间没有简单的关系，现在得出的结论是，只关注非常年轻的患者进行这种情况的试验可能会排除一些非常有价值的候选人。”高技术微扫描技术是广泛可用的，必须用于识别哪些区域的眼睛是易于治疗。我们识别并治疗具有更大潜力的领域，不依赖于患者的年龄。”
从佩雷尔曼医学院的研究小组包括塞缪尔·g·雅各布森,医学博士,博士,眼科教授,阿图尔诉Cideciyan博士研究的眼科教授,宾夕法尼亚大学医学的Scheie眼科研究所,以及额外的同事在佩恩和威廉·w·Hauswirth认为,博士,眼科教授以及他在盖恩斯维尔佛罗里达大学的同事们。
“这项工作极大地扩展了我们的知识基因治疗佩雷尔曼医学院眼科学系教授、沙伊眼科研究所所长Joan O'Brien医学博士说。“老年患者治疗的成功增加了受益于这种视力恢复工作的人数。通过本文阐明的技术，更多的功能性盲人将获得有用的视力。”
除了安全性和有效性调查结果外，新研究还提出了下一步的策略，以推动这种新的治疗，以实现这一形式的临床现实和其他形式的LCA。
目前的研究是由国家卫生研究院的国家眼科研究所(NEI)支持的。
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