科学家在遗传性肾脏疾病的药物治疗方面取得了进展

加州大学圣巴巴拉分校的科学家发现，一种目前可用于其他用途的药物可能对遗传性肾病患者有帮助。研究结果发表在本周出版的《科学》杂志上美国国家科学院院刊。

美国有超过60万人，全世界有1200万人患有常染色体显性遗传肾病多囊肾疾病(ADPKD)。该疾病的特征是数以千计的囊肿增生，最终使肾脏衰弱，导致肾功能衰竭一半的病人在他们50岁的时候。ADPKD是美国肾衰竭的主要原因之一

“目前，没有预防或减缓囊肿形成的治疗方法，大多数ADPKD患者需要肾脏移植或终身透析才能存活，”该发现的UCSB实验室主任Thomas Weimbs说。Weimbs是分子细胞学系的副教授发育生物学在加州大学圣迭戈分校的神经科学研究所工作。

Weimbs实验室最近的工作揭示了肾囊肿和正常肾囊肿之间的关键区别肾组织。他们发现，先前认为在免疫细胞中起主要作用的STAT6信号通路在肾囊肿中被激活，而在正常肾脏中则处于休眠状态。囊性肾细胞被锁定在该通路的持续激活状态，导致ADPKD过度增殖和囊肿生长。

来氟米特已被临床批准用于类风湿性关节炎，此前已被证明可抑制细胞中的STAT6通路。Weimbs和他的团队发现来氟米特在减少ADPKD小鼠肾囊肿生长方面也非常有效。

Weimbs说:“这些结果表明，STAT6通路是未来可能治疗ADPKD的一个有希望的药物靶点。”“这种可能性特别令人兴奋，因为抑制STAT6通路的药物已经存在，或正在积极开发中。”

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