新型ALS药物减缓症状进展，降低了II期试验中的死亡率

右欧宝娱乐地址普拉克索是一种被认为可以预防线粒体功能障碍的新药，线粒体是提供细胞大部分能量的亚细胞结构。右普拉克索的治疗似乎可以减缓神经退行性疾病肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的症状进展。右旋帕克索的2期临床试验的有希望的结果正在网上发表自然医学。这项研究的一些初步结果在2009年ALS/MND国际研讨会和2010年美国神经病学学会年度会议上公布。

“今天只有两个fda批准的药物用于治疗ALS,利鲁唑延伸生活约10%,Nuedexta,这对肌萎缩性侧索硬化症及其他神经系统疾病所独有的情绪不稳定,“绩效Cudkowicz说,医学博士,主任马萨诸塞州总医院(MGH)神经病学临床试验单位和ALS中心,该研究的主要作者。“我们需要更多的疗法来减缓、停止并最终逆转疾病的进程，也需要治疗症状的疗法。”

又称Lou Gehrig的疾病，Als是一种影响脑和脊髓中运动神经元的进步神经退行性疾病。这些神经细胞的死亡阻止了神经冲动到肌肉纤维的炎症，导致弱弱，瘫痪和呼吸衰竭的死亡。线粒体功能障碍是据信神经细胞死亡的几个因素。最初由匹兹堡的Knopp Biosciences开发，德克萨克唑似乎保护神经元免受线粒体功能障碍。

来自Knopp的几位调查人员赞助了本研究报告的研究，与Cudkowicz和东北ALS联盟在审判中合作。东北ALS联盟共同创立和共同执导，东北ALS联盟包括北美的100多个临床部位，在临床试验方面合作，并建立了基础设施，必须快速有效地为疾病的人们带来新的疗法。

ALS的进展可以广泛变化，一些患者在诊断后患者幸存数十年，其他患者在一年内死亡。因此，开发2阶段试验可能是非常具有挑战性的，这些试验需要测试剂量水平并在短时间内确定小组参与者中的潜在效果。为了满足这一挑战，研究团队设计了两阶段的研究。首先，最近被诊断为ALS的102名患者被随机分为四组，在50,150或300mg的总剂量下接受安慰剂或Dexpramipexole的口服片剂12周。当该阶段完成时，参与者在审判中继续接受安慰剂四周，然后重新随机分为两组，接受50或300mg研究药物的每日剂量24周。

第一阶段的结果表明，接受德克拉姆脂脂似乎减缓了通过ALS功能评级规模和肺部能力测量的症状的进展。在300毫克组中，保护效果最大 - 症状进展比安慰剂组慢于安慰剂组较慢 - 在接受50毫克的人中看到的效果不大。第二阶段具有相似的结果，疾病进展较慢，参与剂量的死亡风险降低，接受较高剂量。虽然结果在尺寸小和研究持续时间短的情况下并不统计学意义，但所有数据趋势都是响应的剂量。

“由于个体参与者可能在研究的第一和第二阶段处于不同的治疗组，在两个阶段看到相同的剂量依赖性差异使我们对数据有信心。在某种程度上，这是一个试验设计中的两个支持性研究，”Cudkowicz说。“这些发现在目前正在进行的3期临床试验中得到了证实，将使我们对这项用于ALS二期试验的研究设计更有信心。我们希望，将这种药物加入已获批准的ALS治疗方案中，能让患者有机会更长时间地保持健康，减缓功能衰退，提高存活率。”Cudkowicz是哈佛医学院的Julieanne Dorn神经学教授。

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