肌肉萎缩症的临床试验显示定制的基因治疗的安全性
北卡罗莱纳大学教堂山分校的研究人员已经证明它是安全的剪切和粘贴在一起不同的病毒,以创建最终的基因治疗的载体。第一阶段临床试验,调查人员并没有发现任何副作用使用“嵌合”病毒提供替代必不可少的肌肉蛋白基因在肌肉萎缩症患者。
“这表明审判基因治疗不再是有限的病毒我们发现在自然界中,应该进入下一代的病毒对人类基因运载系统转移,“高级研究作者r . Jude Samulski博士说,他的教授药理学并在UNC基因治疗中心的主任。这项研究在线发表于2011年11月8日出版的《华尔街日报》分子治疗。
科学家通过基因治疗,纠正患者的治疗疾病有缺陷的基因。大多数时候,这种方法涉及征召的自然系统感染和引入新基因进入细胞;因此,病毒。但即使有很多相对无害的病毒可用于这个目的,没有一个是完美的适合基因疗法。
而不是依赖自然,Samulski和他的同事们决定工程师梦想基因治疗病毒在实验室。首先,他们选择了腺相关病毒或AAV,小不致病的病毒,大多数人类在生活中接触点。然后把他们最喜欢的属性从不同形式的AAV——比如AAV 1型溜进肌肉的能力,和AAV 2型的安全记录,然后将它们组合成一个“嵌合”病毒。初审的这种形式的基因治疗,研究者给杜乡六个男孩肌肉萎缩症(DMD)这种新病毒。x染色体遗传疾病,DMD影响4000年新生男婴。
病毒是含有抗肌萎缩蛋白基因缺失的肌肉萎缩症患者和疾病的根本原因是进步的肌肉无力。替代基因注入一只手臂的二头肌和安慰剂是注入的其他部门的每一个病人。研究人员能够检测新基因的基因治疗的患者,但没有免疫反应。
继续下一个阶段临床试验Samulski说,他们正在仔细考虑如何最好地管理病人的基因治疗载体。提供足够的替代基因治疗效果可能需要更大剂量的病毒,进而引发的免疫反应。因此,研究人员正在探索许多不同的选项,包括使用一种新的高压技术由William j .权力,医学博士,UNC和椅子的神经学教授,去年7月在同一个杂志报道,在低剂量病毒进入肌肉。
