俄亥俄州立大学的研究人员设计了一种治疗遗传性失明的病毒载体

俄亥俄州立大学医学中心(Ohio State University Medical Center)和全国儿童医院(national Children’s Hospital)的研究人员开发了一种病毒载体，可以将一种基因注入先天性遗传性、进行性失明的人的眼睛中，这种失明主要发生在男性身上。

该载体是一项研究使用基因疗法治疗无脉络膜病的临床试验的一部分，这种疾病在全世界大约影响10万人。该试验由英国牛津大学的研究人员进行。

这个载体是由马修·都灵博士设计的分子病毒学、免疫学和医学遗传学他与牛津大学(University of Oxford)眼科教授罗伯特·麦克拉伦(Robert MacLaren)合作，他也是这项试验的负责人。

研究人员Dr. K. Reed Clark是全国儿童医院基因治疗中心临床制造设施的主任，他和他的团队制作了临床级载体，用于试验中的患者。

他同时也是牛津大学转化神经科学的客座教授，在这个开创性的手术中，他就在手术室里。他说:“我和我的同事们对能为这项重大研究做出贡献感到兴奋医学突破”,在说。“多年来，我们一直致力于设计和优化病毒，以便将基因安全地传递给人类，眼睛是一个理想的选择目标在许多方面。全国儿童医院的临床病媒制造设施是杰出的，克拉克博士和他的团队值得祝贺，他们提供了临床病媒，第一次为这些患者提供了可能的有效的治疗。"

During和他的同事设计了病毒载体感染排列在眼睛后部构成视网膜的感光细胞。无脉络膜引起光敏性视网膜变性视网膜细胞和进步失明。该病通常在儿童时期确诊，45岁左右会导致失明

“这项试验是治疗这种疾病的第一次尝试，也是基因疗法第一次被用于治疗感光细胞都灵说。“我们相信，它对其他遗传致盲原因(如色素性视网膜炎)的治疗大有希望。”

该试验的12名患者将用一只眼睛进行治疗。需要24个月的时间才能知道基因疗法是否已经阻止了退化。该试验建立在与伦敦帝国理工学院的米格尔·西布拉教授、俄亥俄州立大学的迪林和克拉克合作进行的基因治疗研究的基础上。

麦克拉伦说:“一百多年来，这种疾病一直被认为是一种不可治愈的失明形式。”“想到我们已经设计了一种基因治疗方法，可以用一针就阻止它，我的兴奋之情难以言表。”

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