研究人员揭示潜在的治疗镰状细胞病

密歇根大学健康系统的实验室研究显示生产正常红细胞的主要触发,可能导致新的治疗镰状细胞病。

在老鼠身上进行,这项研究发表在本周的《早期版的美国国家科学院院刊》上,防止痛苦的事件并器官损伤是常见的并发症镰状细胞病。

根据密歇根大学研究,增加蛋白质的表达,TR2 TR4,增加了一倍以上的胎儿血红蛋白水平在镰状细胞生产老鼠和减少器官损伤。

这是第一次特定蛋白质的目标是防止疾病,作者说。

“绝大多数的镰状细胞病病人在童年早期诊断成人血红蛋白正常替换胎儿血红蛋白时,但疾病的严重程度明显不同,强烈关联的胎儿血红蛋白存在于红细胞,”儿科医生和主要研究作者安德鲁·d·坎贝尔说,医学博士儿科主任全面镰状细胞在密歇根大学癌症中心项目。

镰状细胞是一种遗传性血液疾病影响全球成千上万的病人,导致正常红细胞改变一个新月形状。

结果是终身衰弱疼痛发作,慢性器官损伤并显著缩短寿命。但是少量的镰状细胞病人天生具有足够高的胎儿血红蛋白水平适度这些并发症。

研究小组,包括儿科血液学家、细胞与发育生物学家和病理学专家在密歇根大学,筑波大学的日本,演示了一个潜在的方法促进胎儿血红蛋白水平通过调节TR2 / TR4表达式。

“虽然平均镰状细胞小鼠胎儿血红蛋白为7.6%,TR2 / TR4治疗镰状细胞小鼠胎儿血红蛋白为18.6%,平均“高级研究作者詹姆斯·道格拉斯·恩格尔说博士,教授和椅子的密歇根大学生物系细胞和发展。

他补充说,贫血和血红细胞营业额中的所有改进TR2 / TR4老鼠。额外的研究,包括临床试验,才能确定这项技术可以帮助人类。

“目前羟基脲是唯一FDA批准的药物增加的水平胎儿血红蛋白在镰状细胞病病人和大量的病人做回应,”坎贝尔说,小儿血液学肿瘤专家。“但羟基脲的长期后果是未知的,特别是儿童。”