科学家设计铁超负荷疾病的实验治疗

铁超负荷是影响全球数百万人的常见条件。体内过量的铁有毒，沉积物会导致肝脏，心脏等器官损伤。研究人员所说的当前治疗并不理想，并具有显着的副作用。

身体中的铁由叫做激素调整的熨斗肝素.，这种激素的缺乏可能导致铁超载在遗传性疾病等遗传性血细胞症和Cooley中看到贫血。

在寻找用于铁过载的治疗的希望中，UCLA研究人员已经开发了一种基于小型的新型治疗分子模仿肝素在小鼠中的影响。在线发布于11月1日在同行评审临床调查杂志，他们的发现可能会导致新药帮助防止条件。

肝素通过装配到称为氰化素的受体蛋白质中，这导致体内铁流动的变化。UCLA团队系统地与激素受体界面合作，以了解两件件合身的界面以及肝素的哪一部分对于与脱盐素结合最重要的。

“就像用拼图拼图一样，我们试图找到最好的契合，”研究的高级作者博士·伊丽莎纳纳博士和大都会大卫·佩芬医学院医学副教授。

UCLA铁障中心联合主任的Nemeth指出，这是第一次开发模仿肝素的药物的尝试。因为肝素含有25个氨基酸和许多二硫键，因此是昂贵且难以将激素作为药物再现。

UCLA团队在肝素和硅铁蛋白的区域归零，提供最适合产生铁调节活动。令人惊讶的是，他们发现了第一个中的

肝素分子的效果与整个分子的效果类似。然后，它们重新设计了该部分的分子，使其更有效并命名为此产生的新分子“minihihcidins”。

“我们发现只有少数氨基酸足以为MinihiHcidin设计提供有效的支架，”Piotr Ruchala是Geffen医学院医学院的助理教授。

该团队证实，微内哌啶素在健康方面有效老鼠并证明他们可以防止遗传性血色瘤病的小鼠模型中的铁过载。

“使用这种结构和功能分析，我们能够开发比天然存在的激素更有效的小哌啶，”研究作者Tomas Ganz博士，医学教授和铁病中心的联合主任博士博士在格芬医学院。

Ganz补充说，UCLA在世界各地的团队和合作者上建立了先前的研究，最初有助于确定肝素和铁乳素在铁调节中的作用。

下一步是鉴定人类试验的最佳形式的minihopcidin。根据UCLA的研究人员，如果确认了分子的安全性和功效，则Minihihcidins可以单独使用或与目前用于铁过载疾病的处理。

该研究由国家糖尿病，消化和肾病研究所资助，这是国家卫生研究院的一部分，罗杰斯基金会。

UCLA目前正在通过一家生物技术公司谈判这项技术的许可，该公司将通过临床前发育和临床试验服用MINIHIPCIDIN。

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