长期吸入干粉甘露醇可改善CF患者肺功能

根据一项新的研究，在囊性纤维化的标准治疗中加入吸入干粉甘露醇，可使肺功能持续改善长达52周。随着治疗的有效性和良好的安全性，甘露醇治疗的便利性和易用性可能会提高这些患者对治疗的依从性。

在这项由Pharmaxis有限公司支持的双盲研究中，318名患者被随机分为400 mg / bid吸入甘露醇或50 mg / bid吸入甘露醇(对照组)治疗26周，随后再进行26周的开放标签积极治疗。选择50毫克的剂量作为对照，因为根据早期的剂量递增研究，认为它不会在临床上有效。甘露醇是在典型的伴随治疗如重组人脱氧核糖核酸酶和吸入抗生素的基础上给予的。

该研究结果在美国胸科学会的杂志上提前在网上发表美国呼吸与重症医学杂志。

“治疗组患者在一秒钟内强迫呼气量(FEV1)平均改善106.5 mL，比基线改善8.22%，而对照组改善52.4 mL(4.47%)，”主要作者Moira L. Aitken医学博士说，他是华盛顿大学医学中心的肺部和重症监护医学教授。与对照组的65.0 mL相比，治疗组的肺活量增加了136.3 mL。接受治疗的患者也较少出现肺部疾病急性加重比控制。”

实验组与对照组的绝对FEV1差异有统计学意义(p=0.059)，组间FEV1相对于基线变化的差异有统计学意义(p=0.029)。在研究的26周开放标签延长阶段，治疗组FEV1的改善保持不变。在对照组中，在开放标签阶段，平均FEV1比基线提高了84.0 mL(6.3%)。

治疗组和对照组患者的不良事件发生率相似。考虑甘露醇对肺部微生物的可能影响，进行定性痰微生物学分析金黄色葡萄球菌和铜绿假单胞菌在双盲研究期间。两组的微生物学结果均未见基线的质的变化。

两组的依从性都很好，治疗组85.2%的患者和88.7%的对照组患者使用了60%或更多的药物。

虽然该研究的主要终点，即治疗组和对照组之间的绝对FEV1的差异没有达到显著性，但这可能是由于使用了单一基线访问来确定基线FEV1值。当基线FEV1值计算为两次基线就诊FEV1值的平均值时，与先前的临床干预研究一样，治疗组绝对FEV1的总体增加显著(p=0.0008)更大。在对照组中使用50mg剂量的甘露醇可能也有一些益处，这限制了两组之间的绝对差异。

“在我们的病人中囊性纤维化在美国，吸入甘露醇治疗导致了持续的改善肺功能超过12个月，具有良好的安全性，”艾特肯博士总结道。此外，用于给药甘露醇的干粉吸入器体积小，携带方便，使用方便，每次使用后不需要彻底清洁和消毒，这可能有助于患者更好地坚持治疗。我们的研究结果支持将吸入甘露醇用于囊性纤维化的日常治疗。”