基因技术为更好地治疗昏睡病带来了新的希望

由伦敦卫生和热带医学院的科学家领导的研究利用了一种革命性的基因技术，发现人类非洲锥虫病(HAT)药物是如何靶向导致该疾病的寄生虫的。这些新知识可能有助于为撒哈拉以南非洲地区每年成千上万的患者开发更好的治疗方法。

研究结果发表在自然的研究是基于对数千个基因和五种有效对抗HAT的药物的作用的同时分析昏睡病。该研究由伦敦理工大学医学院、维康信托桑格研究所(Wellcome Trust Sanger Institute)和剑桥大学(University of Cambridge)合作，由维康信托基金(Wellcome Trust)资助。

这种疾病通常是致命的，如果不治疗，是由一种叫做锥虫属brucei，它由采采蝇传播，攻击中枢神经系统。虽然可以进行治疗，但到目前为止，人们对这些药物如何和为什么对非洲锥虫特别有效，因此在出现耐药性时处理耐药性的范围有限知之甚少。特别是，一种名为美拉胂醇的砷基药物越来越无效，并增加了对患者的严重毒性问题;只是因为HAT是一种如此致命的疾病，所以这种药物仍在使用。

利用特定的基因破坏过程，防止寄生虫产生其标志性蛋白质，并针对每个细胞(寄生虫是单细胞的)中的一个基因，科学家确定了是哪个修饰导致了耐药性。这意味着原始基因对药物起作用至关重要。这种技术被称为RNA干扰靶标测序(it -seq)，它依赖于LSHTM的科学家多年来开发的技术，以及与Wellcome Trust Sanger研究所的研究人员合作开发的高通量DNA测序方法。

该小组检查了整个t . brucei7500个基因的基因组共发现了50个基因，也就是50个蛋白质，它们与药物作用和耐药性有关。根据这些信息，研究小组分析了这些蛋白质参与的生物过程，并推断了药物是如何与寄生虫相互作用的。

LSHTM的分子生物学博士、首席研究员大卫·霍恩博士说:“我们现在对这些药物的作用有了更多的了解。对于这些药物如何杀死寄生虫或不能杀死寄生虫的这种新认识，可能会导致指导干预策略的测试的发展，以及更积极和更安全的干预选择。现在重要的是开始将新发现转化为临床进展，如新的诊断和治疗方法。”