吸毒阻止炎症遗传症的器官损伤

一项新的研究表明，Kineret (anakinra)，一种批准用于治疗风湿性关节炎的药物，在阻止新生儿起病的多系统炎症疾病(NOMID)患者的器官损害进展方面是有效的。这种罕见的使人衰弱的遗传疾病会导致持续的炎症和持续的组织损伤。这项研究是由美国国立卫生研究院下属的国家关节炎、肌肉骨骼和皮肤病研究所(NIAMS)的科学家们进行的。

Nomid影响众多器官和身体系统，包括皮肤，关节，眼睛和中枢神经系统。这种疾病的第一个症状通常是在生命的最初几周内出现皮疹。其他问题，包括发烧、脑膜炎、关节损伤、视力和听力损失以及智力迟钝，也会随之而来。Kineret是一类相对较新的药物，被称为生物反应调节剂或生物制剂，它可以阻断白细胞介素-1 (IL-1)的活性，白细胞介素-1是免疫系统细胞产生的一种蛋白质。IL-1在NOMID和一些其他疾病中过度产生，导致破坏性炎症。NIAMS组之前的研究表明阻断IL-1对缓解NOMID症状有效。然而，这是第一个研究表明，Kineret在高剂量的长期作用下，也可以控制经常导致视力和听力损失的损害脑损伤。

“多年来的炎症延长了最终会导致不可逆转的损害和损失的功能，”领先作者Raphaela Goldbach-Mansky的NIAMS翻译自身炎症疾病部分。

例如，炎症耳蜗(内耳的一个微小结构)被发现是导致NOMID患者听力损失的原因。由脑内炎症相关压力引起的视神经变薄已被确定为视力下降的原因之一。

“我们知道我们可以有效地阻断内耳和大脑和眼睛中的炎症。下一步是找出我们是否可以充分防止听证或视力损失的进展，”Goldbach-Mansky说。

该集团在在线发布的研究中寻求答案他们的问题关节炎与风湿病。研究参与者从10个月到42岁到42岁，根据体重 - 1至5毫克每千克体重（1至5mg / kg /天）对待每日剂量的Kineret治疗 - 用于至少36个月，只要60个月。用血液试验监测疾病活性以测量C反应蛋白，在身体中炎症的标志物，并通过患者或其父母保存的每日日记。研究人员还使用敏感的MRI成像方法来评估内耳和大脑中的炎症。

研究人员发现所用的初始Kineret剂量不足以控制器官炎症，但通过增加剂量，它们能够这样做。通过预防器官炎症，科学家能够在大多数患者中保存器官功能。此外，科学家们发现了方法来预测谁是最大的听力和视力丧失的风险。

“少数患者在研究中有听力损失也是那些继续在内耳上炎症炎症的人，“这项研究的第一作者Cailin H. Sibley博士说。”我们还发现当我们评估他们的视力时，在评估他们的愿景时患有薄的视神经的人比失去视力那些患有厚重视神经的人，只是因为他们已经失去了由于未经治疗的疾病而失去了纤维，因此，从巨大的劣势开始。“

这些发现指出了早期诊断和治疗的重要性器官伤害从开发中。“我们正在继续研究重点是注册非常幼儿，前瞻性地表明，如果我们在生命早期开始治疗，我们可以防止任何机关损害，”Goldbach-Mansky说。

因为IL-1需要对抗感染，所以担心用高剂量的Kineret阻断它可能让身体易受感染。但总的来说，研究药物耐受良好。“虽然我们在研究中感染了感染，但没有足够严重的是停止药物，并且所有人都用适当的治疗愈合。”

虽然Kineret并不是治疗NOMID的良方——它的效果只在药物服用时才会持续——但这项研究为这种疾病的患者带来了希望。“如果没有Kineret, NOMID患者将面临进行性器官损伤的风险，导致听力和视力丧失、认知障碍，在许多情况下，还会导致早死。多达20%的儿童患有这种疾病遗传性疾病“不住于成年”，“Goldbach-Mansky说。”这项研究表明，五年多的治疗是安全有效的，可以防止器官损失。“

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