联邦法律加强了儿童药物研究
美国医学研究所(Institute of Medicine)的一份新报告称，鼓励或要求药物和生物制剂开发人员进行儿科研究的联邦法律已经产生了指导儿童药物使用的有益信息。尽管如此，涉及儿童的研究仍然有限，特别是在某些领域，如新生儿用药和儿童的长期安全性和有效性。该报告指出了国会和美国食品和药物管理局可以进一步提高从儿科研究中获得的临床信息效用的方法，包括扩大创新战略，研究儿童药物和生物制剂，使用FDA的权威要求对可能的安全风险进行长期的儿科研究，并给予FDA对不合理的延迟研究实施制裁的灵活性。
进行研究孩子们天生就比成年人更难。儿科患者同时也为制药公司提供了一个小得多的市场和潜在的经济回报。临床医生经常使用已批准用于成人的药物治疗儿童，但尚未对儿童进行研究，即使这些药物对儿童患者可能有不同的风险-收益情况。由于认识到对药物如何影响儿童的认识不足，国会已寻求根据两项法律增加对药物的儿科研究，其中一项是《儿童最佳药品法案》(BPCA)，该法案为制药公司提供了服务经济激励措施研究儿童药物，以及儿童研究公平法案(PREA)，该法案要求在特定情况下进行此类研究。这两项法律都将在今年重新获得授权。根据国会的规定，FDA要求IOM审查根据法律进行的研究的某些方面。
撰写该报告的委员会指出，这些法律产生了积极的影响。它们刺激了有关儿科患者使用治疗方法的有用信息的开发，并扩大了从这些研究中获得信息的途径，包括FDA对研究发起人提交的临床数据的评论。该委员会总结说，FDA审查员通常在评估药物疗效、评估不良事件和得出儿童药物安全性的结论方面都是彻底的。
为了进一步增强立法的影响，报告建议FDA考虑更频繁地使用其权力，要求赞助商在产品获准上市后进行长期后续研究。由于儿童的身体和思想都在持续发展，而且一些治疗慢性疾病的疗法可能会使用多年，因此对药物长期安全性和有效性的儿科研究很重要，但通常不需要这些研究。
新生儿，特别是早产儿，特别容易受到药物引起的伤害，尤其难以研究。许多用于新生儿的药物是较老的药物，BPCA和PREA的激励和要求并不适用于它们。报告说，为了促进对尚未在这些最年轻患者中得到充分评估的更新和更广泛使用的药物的研究，国会可以通过国家卫生研究院现有的BPCA项目为短期和长期的新生儿药物研究提供额外的资源。
2010年，国会将BPCA的激励措施扩大到生物疗法。现在评估该法律对这一治疗类别的影响还为时过早，但委员会发现，大多数生物制剂已经或正在对儿童进行研究。
该报告指出，尽管各公司已加紧努力开展涉及儿童的研究，以响应BPCA和PREA，但生成所需信息仍需要很长时间。为了提高儿科研究的及时性，国会可以规定赞助商在成人二期试验结束时提交他们的儿科研究计划。为了解决FDA要求完成儿童研究的能力有限的问题，国会可以考虑为FDA提供更大的灵活性，对不合理的延迟研究实施制裁，包括金钱惩罚。
