研究调查了遗传性血管疾病患者使用贝伐珠单抗

在一项小型研究,包括25患者遗传性出血性毛细血管扩张(一种遗传性疾病,导致异常的血管)和严重肝脏参与这种疾病,患者接受贝伐单抗药物改善了心输出量和减少鼻出血事件的持续时间和数量,根据3月7日出版的一项研究，对患有这种疾病的患者来说，这是一种潜在的危及生命的并发症《美国医学会杂志》。

遗传性出血性毛细血管扩张症(HHT)是一种显性遗传性遗传性血管疾病，可影响包括肺在内的许多器官，胃肠道肝脏和大脑。多达74%的患者伴有肝脏受累血管畸形造成多种并发症，包括高产量心脏衰竭，根据文章中的背景资料。

法国Bron Louis Pradel医院的Sophie Dupuis-Girod医学博士及其同事分析了贝伐单抗在与高心输出量相关的严重肝型HHT中的疗效。贝伐珠单抗是一种抗血管内皮生长因子治疗，被认为是治疗HHT的潜在有效药物。单中心的2期试验包括25例已证实HHT、严重肝受累和与HHT相关的高心脏指数的患者。参与者每14天接受贝伐珠单抗共6次注射。总治疗时间为2.5个月;治疗开始后随访6个月。该研究的主要结局指标是通过超声心动图评估的第一次注射后3个月心输出量的下降。

在24例复查超声心动图的患者中，24例中有20例缓解，24例中有3例心脏指数恢复正常(完全缓解)，24例中有17例部分缓解，4例无缓解。治疗开始时的中位(中点)心脏指数在3个月后显著下降。6个月时中位心脏指数明显低于治疗前。鼻衄(鼻出血)的平均持续时间，包括每月221分钟，在3个月(134分钟)和6个月(43分钟)时显著减少。生活质量也显著提高。

总之，这项初步研究表明贝伐单抗可能是HHT的一种治疗选择。我们的结果表明心输出量和减少鼻出血。毒性是温和的。我们不知道在患者等待肝移植的过程中，这种治疗是决定性的还是桥接疗法。需要更长的随访研究来确定HHT的疗效持续时间以及是否需要维持治疗，”作者写道。

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