用于听力损失的基因疗法：潜在和局限性

再生感觉毛细胞，其响应于内耳内的振动产生电信号，可以构成治疗年龄或创伤相关的听力损失的基础。这样做的一种方法可以在基因疗法中推动新的感觉细胞生长。

埃默里大学医学院的研究人员表明，将叫做ath1的基因引入幼鼠的耳蜗中可以诱导额外的形成感觉毛孔。

它们的结果表明了基因治疗方法的潜力，但也展示了其当前的限制。额外的东西头发细胞产生正常毛细胞等电信号并与神经元连接。然而，在小鼠两周后，在青春期之前，诱导atoh1几乎没有效果。这表明成年人的类似治疗本身也不会有效。

调查结果是5月9日发布的神经科学杂志。

“我们已经表明，原则上，头发细胞再生是可能的，”Ping Chen说，博士说，博士说，副教授细胞生物学在埃默里大学医学院。“在本文中，我们已经鉴定了哪种细胞能够在atOh1的影响下成为头发细胞，并且我们表明atoh1自身的效果存在强烈的年龄依赖性限制。”

本文的第一个作者，迈克尔凯利，现在是一个postdoctoral sclow在国家耳聋和其他沟通障碍研究所，是埃默里神经科学计划的研究生。

凯莉和他的同事工程师设计了小鼠以打开atoh1基因内耳响应于抗生素的强霉素。以前的实验者使用了一种病毒将Atoh1引入动物的耳蜗。这种方法类似于基因治疗陈说，每次略有不同的缺点。相反，小鼠沿着内耳的衬里沿着内耳的特定细胞上打开OTOH1基因，称为耳蜗上皮，但只有在喂dyxycycline时。

给定十氧环素两天的幼小小鼠有额外的感官毛细胞，在耳蜗的部分，其中通常出现发育毛细胞，以及其他位置（参见随附的图像）。

额外的毛细胞可以产生电信号，尽管这些信号并不像成熟的毛细胞一样强。此外，额外的毛细胞似乎吸引了神经元纤维，这表明这些信号可以连接到神经系统的其余部分。

“他们可以生成电气信号，但我们不知道他们是否能够在听证会上真正起作用。“陈说。”为此发生，毛细胞的信号需要协调和整合。“

虽然豆蔻素可以在耳蜗表面上打开atoh1，额外的感觉头发细胞无处不在。当他们从小鼠中取出耳蜗并在文化菜肴中养活他们时，她的团队能够在加入抑制凹口途径的药物时挑起更多的头发细胞。

操纵陷波途径影响胚胎发育的几个方面，在某些情况下似乎导致癌症，因此需要进一步细化方法。陈说，可以通过将另外的基因或药物与AtOH1组合供应额外的基因或药物来解锁与毛细胞再生的年龄相关的限制，并通过凹口药物的结果提供一个例子。

“我们未来的目标是制定刺激较老年动物的毛细胞形成的方法，并在atoh1诱导后检查功能恢复，”她说。

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